RET基因突变产生在70%的甲状腺囊肿髓样癌中，RET结合非常少产生在别的甲状腺癌症中。LIBRETTO-001科学研究的研究工作人员于2020年8月27日在《新英格兰医学杂志》上汇报说，69%的此前接纳过凡德他尼、卡博替尼或二者医治的病人对塞尔帕替尼（一种新式可选择性RET缓聚剂）有反映，73%的病人发生了反映。此前没经医治的甲状腺囊肿髓样癌和RET基因突变病人。在一小部分RET结合呈阳性此前接纳过医治的甲状腺癌症病人中也观查到了这类活力，在其中79%的病人得到了减轻。这种反映是长久的，主要是低等不良反应。
生殖系统系RET基因突变造成遗传窦汇区内分泌失调恶性肿瘤。这种基因遗传综合症占全部甲状腺囊肿髓样癌诊断病例的25%。在其他75%的多形性甲状腺囊肿髓样癌病案中，大概60%存有细胞RET基因突变。RET突变与甲状腺囊肿髓样癌中更具有侵扰性的病症相关。大部分肿瘤转移甲状腺囊肿髓样癌病人具备RET基因突变。在由腺管滤泡体细胞造成的非髓样甲状腺癌症中，包含乳头状瘤、低分化、间转性和Hürthle体细胞甲状腺癌症，在不上10%的分裂型甲状腺癌症中发觉RET结合，在间转性中更不普遍癌。RET结合的发病率在少年儿童和年青人确诊出的甲状腺癌症中高过在老人中检测出的甲状腺癌症。在与自然环境辐射源曝露有关的病案中，RET结合的发病率也提升。
创作者在选题背景中写到，甲状腺癌症中对多靶点蛋白激酶缓聚剂反映的安全系数和持续性最少一部分遭受不良反应的限定。塞尔帕替尼是一种新式、ATP竞争、高可选择性、小分子水RET蛋白激酶缓聚剂。其安全系数和实效性在LIBRETTO-001中开展了评定，LIBRETTO-001是一项I/II期临床研究，涉及到身患一切具备激话RET更改的实体肿瘤种类的青少年儿童和成年人病人。甲状腺癌症病人序列包含此前接纳或未接受凡德他尼或卡博替尼医治的RET基因突变甲状腺囊肿髓样癌病人，及其此前接纳医治的RET结合呈阳性甲状腺癌症病人。科学研究的关键终点站是由单独核查联合会明确的客观性反映（彻底或一部分反映）。主次终点站包含反映延迟时间、无进度生存率(PFS)和安全系数。在以前进行过凡德他尼、卡博替尼或二者医治的前55名持续入组的RET基因突变甲状腺囊肿髓样癌病人中，反映率是69%（95%可信区间[CI]，55至81）。一年PFS为82%（95%CI,69至90）。在88名此前未接纳凡德他尼或卡博替尼的RET基因突变甲状腺囊肿髓样癌病人中，反映率是73%（95%CI,62至82）。一年PFS为92%（95%CI,82至97）。在19名以往接纳过医治的RET结合呈阳性甲状腺癌症病人中，减轻率是79%（95%CI,54至94）。一年PFS为64%（95%CI,37至82）。大部分有关不良反应为1级或2级，使用量降低相对性罕见，仅2%的病人因医治有关不良反应而终断医治。3级或更高級其他最普遍不良反应是21%的病人血压高，11%的丙氨酸转氨酶上升，9%的天冬氨酸转氨酶升高，8%的低钠血症和6%的拉肚子。
创作者下结论，在全部RET更改和甲状腺癌症的病理学种类里都观查到了LIBRETTO-001中selperatinib的活力。她们注重，对非大家族性甲状腺囊肿髓样癌的生殖系统系或细胞RET基因突变病人执行合理的分子结构筛选对策针对鉴别很有可能获益于RET抑止的病人尤为重要。
塞尔帕替尼在LIBRETTO-001的探讨标出，经久耐用抗瘤活力在大部分病人主要表现RET-更改的甲状腺癌症和非小细胞肝癌(NSCLC)。RET出现异常如今添加了基因更改，例如NTRK结合、恶性肿瘤基因突变负载和跨癌病的错配修复基因缺陷及其NSCLC中的ALK、BRAF、EGFR、MET和ROS1更改，这种更改必须分子结构筛选对策。
