慢性肝炎会造成肝部发生炎症、肝纤维化和出现异常肝脏细胞再造。这种临床表现会进一步造成肝硬化腹水，并使肝脏细胞发生一系列的基因遗传和表观遗传更改；这种基因遗传和表观遗传更改最后会造成出现异常增生节结的产生。在别的分子结构临床表现的效果下，出现异常增生的体细胞会得到繁殖、侵蚀和存活优点，逐渐进行向HCC的变化。非肝硬化腹水患者或者非慢性乙型肝炎患者也会发生HCC.
处在同样临床医学分期付款的HCC患者可具备不一样的分子结构乳头瘤病毒。这种乳头瘤病毒与患者的临床医学和病理学特点息息相关。HCC的分子结构乳头瘤病毒大概可以分成2类：增生型和非增生型。增生型最多见于HBV感柒患者，这一类别的分子结构和病理学特点包含：血清蛋白中甲胎蛋白高水准较高、肿瘤细胞分化程度低、性染色体不稳定、TP53突变和癌症信号通路的激话(如RAS-MAPK通路、AKT-mTOR通路)。除此之外，增生型HCC带有很多与欠佳愈后有关的遗传基因标识，非增生型HCC带有大量的CTNNB1突变，其基因的表达方式与一切正常肝脏细胞相近。
早期肝癌体细胞会发生一系列的遗传基因突变和染色体变异。TERT启动子区突变是HCC更为多见的非常性更改，可发生在约60%的HCC患者中。TERT启动子区突变还可以发生在出现异常增生节结中。TERT启动子区是HBV基因的普遍插进结构域；此外，Ⅱ型腺相关病毒的基因也可以插进到TERT启动子区，但其发生率较低(约5%)。别的的遗传基因突变包含TP53突变(危害体细胞细胞周期)、CTNNB1和AXIN1突变(危害WNT数据信号通路)及其ARID1A和ARID2突变(危害性染色体重构)。在全部实体瘤中，HCC的细胞突变至少，而且这种突变均未变成HCC的医治靶点。
一共有573例末期早期肝癌患者入组该科学研究，依照2：1的占比任意接纳瑞戈非尼或安慰剂效应医治。先前，这种患者均接纳过索拉非尼医治，使用量超过400mg/d且不断20天以上，但在医治过程中发生了恶性肿瘤进度。这种患者中的绝大部分（87%）为BCLC C期。
瑞戈非尼和实验组的负相关医治時间各自为3.6月和1.9月。关键终点站层面，2组患者的OS各自为10.6月和7.8月（HR=0.62，P<0.001），换句话说，药品对中位生存期平方根的增加为2.8月，这一点与索拉非尼类似。除此之外，负相关PFS各自为3.1月和1.5月（HR=0.46，P<0.001）；负相关TTP各自为3.2月和1.5月（HR=0.44，P<0.001）。医治组的病症率控制亦更高一些（65.2% vs 36.1%，P<0.001），2组患者的客观缓解率（ORR）各自为10.6%和4.1%。假如光看瑞戈非尼组的ORR,这一数据信息很吸引人，由于索拉非尼的ORR仅有2%，而瑞戈非尼的ORR做到了10%，这一标值等同于现阶段靶向治疗PD-1免疫疗法在末期早期肝癌的作用了。
可是处于对照实验也是有4.1%的减轻率，这就较为怪异了，SHARP科学研究中安慰剂对照组的患者的ORR仅为1%，这一4.1%可能是早期索拉非尼医治的延迟时间效用，或是来自于影像诊断查验的错误行为。瑞戈非尼的不良反应算得上可以承受，3级以上的不良反应层面，瑞戈非尼关键提升血压高（15.2% vs 4.7%）、手脚肌肤反映（12.6% vs 0.5%）、困乏（9.1% vs 4.7%）和拉肚子（3.2% vs 0%）的发生率。
