白血病(leukemia)是一类造血功能干细胞的恶变复制病症,因白血病细胞自身升级提高、繁殖无法控制、分裂阻碍、细胞凋亡遇阻,而停滞不前在细胞生长发育的差异环节。在脊髓和别的造血功能机构中,白血病细胞很多增长积累,使一切正常造血功能受抑止并侵润别的人体器官和机构。
依据白血病细胞的完善水平和当然现病史,将白血病分成急性和漫性两类。急性白血病(AL)的细胞分裂停滞不前在较早环节,多见初始细胞及初期孩子气细胞,病况发展趋势快速,当然现病史仅好多个月。漫性白血病(CL)的细胞分裂停滞不前在比较晚的环节,多见较完善孩子气细胞和完善细胞,病况发展比较缓慢,当然现病史为多年。
次之,依据关键受累的细胞系列产品可将AL分成急性淋巴结细胞白血病(通称急淋白血病或急淋,acute lymphoblastic leukemia,ALL)和急性髓细胞白血病(简称急粒白血病或急粒,acute myeloid leukemia,AML)。CL则分成漫性髓细胞白血病(通称慢性粒细胞白血病或慢粒,chronic myeloid leukemia,CML),漫性淋巴结细胞白血病(通称慢淋白血病或慢淋,chronic lymphoblastic leukemia,CLL)及罕见种类的白血病如:毛细胞白血病(hairy cell leukemia,HCL)、幼淋巴结细胞白血病(prolymphocyte leukemia,PLL)等。
米哚妥林于2017年4月获美国FDA准许与放化疗治疗法协同用以新诊断的FLT3呈阳性的急性脊髓性白血病(AML)初治病人,米哚妥林是第一款与放化疗液质质医治急性脊髓性白血病的靶向疗法,也是25年以来白血病医治的第一个重大进展。米哚妥林做为一种内服多靶向治疗蛋白激酶缓聚剂,是根据阻隔几类推动细胞提高的酶起的作用的,主要包括Flt3,因而被开发设计用以带上FTL3基因突变的AML病人的医治。
美国Dana-Farber癌病研究室的调查报告表明,在规范化疗方案中添加多靶点蛋白激酶缓聚剂米哚妥林,可显著增加带上FLT3基因突变的AML病人的总生存率和无事情生存率。亦有医药学科研成果表明,肥厚细胞增生症造成的比较严重变病,可以根据靶向治疗药物米哚妥林获得减轻。米哚妥林现阶段早已得到FDA授于的开创性药品资质;而且在急性髓系白血病(AML)及其肥厚细胞增加症(SM)2个适用范围中获得了孤儿药资质评定。