PharmaMar公司公布，一项致力于评定鲁比卡丁单药治疗创伤性小细胞肝癌病人的二期实验(NCT02454972)做到首要终点站，结果显示ORR获得改进。该实验全新科学研究共列入了345例末期实体肿瘤病人，主要包括105名小细胞肺癌病人，以往均接纳过最少一线的放化疗。科学研究的关键终点站是 ORR,主次节点包含功效延迟时间 (DOR)、无进度生存率 (PFS)、整体生存率 (OS) 和安全系数。
鲁比卡丁是PharmaMar公司产品研发的海鞘素化合物，是RNA聚合酶II的缓聚剂，可以与DNA双螺旋构造上的小沟共价键融合，抑止RMG1和RMG2，促使肿瘤干细胞在有丝分裂全过程中失真、细胞凋亡、最后降低细胞的增殖。该药已于2018年8月由FDA授于孤儿药头衔，用以医治放化疗后进度的小细胞肺癌病人。该准许根据2018年ASCO大会上宣布的该实验的第一阶段科学研究，在小细胞序列里，共列入68名病人，负相关年纪为60.5岁（40-83岁）。病人均接纳过一线的放化疗，且沒有中枢系统迁移。鲁比卡丁给药使用量为3.2 mg/m2 , 每3周一次。結果剖析， 在61例鲁比卡丁医治的可评定病人中，总的 ORR为39.3% (95% CI, 27.1%-52.7%)；临床医学获益率是50.8% (95% CI, 27.1%-52.7)。除此之外， 负相关 DOR 为 6.2个月， 中位 PFS 为 4.1个月， 负相关 OS 为11.8个月。
按放化疗时间间隔(CTFI)开展亚成分层剖析： CTFI < 90天 (n = 27) 病人的 ORR 为 33.3% (95% CI, 16.5%-54%)，临床医学获益率是44.4% (9 5% CI 25.5%-6. 7%), DCR 为 63% (42.4%-80.6%), 负相关 DOR 为 4.1个月， 中位 PFS 为3.4 月， 负相关 OS 为8.1个月；CTFI≥90天 (n = 34) 的病人的 ORR 为 44.1 (95% CI, 27.2-62.1%)，临床医学获益率是 55.9% (95% CI, 37.9%-72.8)，DCR 为 82.4 (95% CI, 65.5-93.2)，负相关 DOR 为 6.2个月， 中位 PFS 为 4.2个月， 负相关 OS 为15.8个月。在安全层面，具体表现为单核细胞降低、缺铁性贫血、ALT提升，但基本上都可控性。
一直以来，小细胞肺癌一线规范治疗方案为普遍期病人应用含铂双药放化疗，局限性期病人应用顺铂协同借助泊甙，同歩放化疗。二线化疗为包含拓扑替康用药治疗。除此之外，NCCN指引强烈推荐nivolumab单药或nivolumab协同ipilumumab用以SCLC二线医治。19年3月，FDA宣布准许阿特珠单抗协同卡铂和依托泊苷一线医治末期小细胞肺癌，为众多小细胞肺癌病人提供福利。但整体而言SCLC的治疗方式较为单一，鲁比卡丁功效的提升，毫无疑问可能为更多的病患提供期待！
