2021年4月26日,阿斯利康公布,其与默沙东协作产品研发的药品司美替尼已被强烈推荐在欧盟国家(EU)有标准发售,用以医治三岁及以上1型神经纤维瘤病(NF1)患者的病症性、不能手术治疗的丛状神经纤维瘤病(PN)。
阿斯利康与默沙东详细介绍,欧洲地区药物管理处(EMA)的人用药物联合会(CHMP)对我国癌病研究室(NCI)癌症治疗评定新项目(CTEP)冠名赞助的二期临床研究SPRINT Stratum 1的結果发布了充分的建议。SPRINT实验(随诊時间较长)的安全系数和实效性数据信息将做为提议准许的标准给予给CHMP.
1/2期临床研究SPRINT Stratum 1致力于评定客观缓解率及其对应用司美替尼单药治疗的NF1有关不可以动手术的PNs患者根据病人汇报和作用結果剖析的危害。该实验表明,在接纳每天2次内服单一治疗法的司美替尼医治的NF1 PN患者中,司美替尼的客观缓解率(ORR)为66%(50名病人中有33名,确定一部分回复)。ORR界定为确定恶性肿瘤容积降低最少20%的彻底或一部分回复的病人百分数。
司美替尼是丝裂原活性蛋白激酶蛋白激酶1和2(MEK1/2)的缓聚剂,MEK1/2蛋清是人体细胞外数据信号有关蛋白激酶(ERK)方式的上下游调整因素。MEK和ERK全是RAS管控的RAF-MEK-ERK通道的核心构成部分,在差异种类的癌病中常常被激话。
司美替尼于2020年4月在国外被准许用以医治NF1和有症状、不可以动手术的PN小儿科病人。