FDA已经授予试验药物selumetinib一个突破性的治疗名称，用于治疗3岁以上有症状和/或进行性、不能手术的1型神经纤维瘤病的儿童患者.
FDA授予研究药物selumetinib（AZD6244）突破性的治疗名称，用于治疗3岁以上有症状和/或进展的儿童患者，不能手术的1型神经纤维瘤病（NF1）；相关的丛状神经纤维瘤。1
根据阿斯利康和默克联合开发的公告，根据第二阶段SPRINT试验（NCT01362803）的结果，新的MEK1/2抑制剂获得了命名。在2018年ASCO年会上提出的SPRINT试验中，selumetinib诱导了72%参与研究的儿童患者的部分反应。2
“selumetinib在NF1相关丛状神经纤维瘤的治疗中显示出希望，一种罕见的衰弱性疾病，至今没有批准的药物。阿斯利康肿瘤研究与开发执行副总裁JoséBaselga，医学博士，在一份声明中说：“突破性治疗名称承认了这些患者未得到满足的显著需求和塞卢美替尼在这种情况下的潜在益处。”突破性治疗名称
FDA将协助加快selumetinib在这方面的开发和审查。
50例NF1和导致发病的不能手术的丛状神经纤维瘤患者被纳入第二阶段SPRINT试验。2-18岁的患者在28天的周期内每天连续两次服用25毫克/平方米/剂量的舍鲁米替尼，直到病情恶化或出现不可耐受的毒性。主要终点是容积MRI测量的完全和部分缓解率。次要终点包括治疗对疼痛、生活质量、安全性和药效学的影响。
中位年龄为10.2岁（3.5-17.4），其中30名患者为男性。21名患者在基线检查时有疾病进展。在基线检查时，44名患者出现了缺陷，33名患者有运动功能障碍，28名患者有疼痛。其他丛状神经纤维瘤相关疾病包括：呼吸道疾病16例，视力障碍10例，肠/膀胱功能障碍10例，其他疾病9例，
最佳反应为部分反应36例（72%），另外12例病情稳定（24%）。两个病人没有再分期。在4个月后的连续再分期扫描中，32例部分反应得到证实。
患者接受了19.5个周期（范围0-29）的治疗，观察到的最常见的不良反应是胃肠道毒性、肌酸磷酸激酶升高、皮疹和甲沟炎。12名患者需要减少剂量，其中4名患者由于3/4级不良事件（可能是由于治疗引起的）而退出治疗。从疼痛、运动功能的角度来看，在功能和患者报告的结果方面都有
的改善，以及生活质量。
这个新的名称证明了我们正在开发的selumetinib。因此，selumetinib有可能接受快速的监管审查，我们希望尽快将这种药物带给患者，”默克研究实验室高级副总裁兼全球临床开发主管、首席医疗官罗伊·贝恩斯说，在一份声明中，
丛状神经纤维瘤是神经鞘上的肿瘤，通常引起疼痛、运动功能障碍、畸形等疾病。这些肿瘤可能转化为恶性周围神经鞘肿瘤。这些肿瘤的发展在NF1患者中也更为常见，NF1是一种由突变TNF1基因引起的遗传条件，与其他癌症如白血病和恶性脑肿瘤一起。NF1通常出现在儿童早期。
Selumetinib抑制我K为了防止由于NF1突变导致的RAS/RAF/MEK/ERK途径信号传导失调而导致肿瘤生长，
在2018年2月，FDA授予selumetinib治疗NF1的孤儿药名称，而欧洲药品管理局也于2018年8月授予该机构孤儿称号。
参考文献：
Selumetinib授予我们神经纤维瘤病1型突破性治疗称号[新闻稿]。阿斯利康和默克公司：肯尼沃思，新泽西州；2019年4月1日。https://bit.ly/2OFNpB1。2019年4月1日访问。Gross AM、Wolters P、Baldwin A等。SPRINT:MEK 1/2抑制剂selumetinib（AZD6244，ARRY-142886）在1型神经纤维瘤病（NF1）和不能手术的丛状神经纤维瘤（PN）患儿中的II期研究。临床肿瘤学杂志，2018；36（增刊15；文章摘要10503）。doi:10.1200/JCO.2018.36.15_suppl.10503
