2021年3月15日,PTC Therapeutics发布了一项对于杜氏肌营养不良症(DMD)和贝克肌营养不良(BMD)病人的近期科学研究結果,这种病人在得到英国FDA准许后从接纳泼尼松片医治变为接纳地夫可特(deflazacort)医治。在变换后6个月的均值随诊期内,医师汇报的結果与预估一致,绝大多数病人治疗法变换后病况改进。数据信息在2021年肌营养不良症研究会(MDA)虚似临床医学和科学合理大会上发布。
杜氏肌营养不良症和贝克肌营养不良是引起近端躯体肌肉无力的肌营养不良症病症。杜氏肌营养不良症是一种普遍且比较严重程度高的肌营养不良症,属X性染色体隐性遗传病症,关键产生于男孩儿,发病于儿时初期。据调查,全世界均值每3,500个再生男宝宝中就会有一人患上该病。病人一般在3-5岁逐渐病发,最开始主要表现出渐行性脚部肌肉无力(爬楼艰难),造成行走不便,病人通常在青少年儿童时即与残疾轮椅相伴,并会在20至30岁时历经比较严重严重危害性命的心力衰竭。贝克肌营养不良症尽管与杜氏肌营养不良症息息相关,但逐渐于青春发育期,相对性比较晚,且造成的病症较轻度。
该项真实世界研究于2017年2月至2018年12月开展,列入92例从泼尼松片变为地夫可特医治的DMD或BMD男士病人的数据信息,主要包括62例DMD病人(变换时的年龄为6.2岁)和30例BMD病人(变换时的年龄为20.1岁)。科学研究纪录了变换前泼尼松片医治期内近期一次随诊时的临床医学整体印像(CGI)和变换为地夫可特医治后最后一次随诊时的CGI,病人接纳泼尼松片医治的均值医治時间为3.3年,地夫可特的均值医治時间为6个月。
CGI結果发觉,在变换医治后均值6个月的随诊期内,在类固醇激素医治期内,大部分病人的病症进度平稳或改进,而在变换为地夫可特医治后,病况逐步改进。数据显示,95%的DMD病人和90%的BMD患者意见反馈治疗法变换后“巨大”或“一部分”改进。