司美替尼是一种内服、强力、可选择性MEK1/2蛋白激酶缓聚剂。NF1基因编码神经纤维瘤病蛋清（neurofibromin），该蛋白对RAS/MAPK通道开展负管控，协助操纵细胞生长、分裂和生存。NF1基因变异很有可能造成RAS/RAF/MEK/ERK数据信号方式失衡，而这很有可能造成体细胞以不会受到操控的方法生长发育、瓦解和拷贝，并有可能造成肿瘤生长。司美替尼根据抑止这条方式中的MEK酶，潜在地抑止肿瘤生长。
2021年06月22日 阿斯利康（AstraZeneca）和默沙东（Merck & Co）协同公布，其靶向治疗抗癌新药司美替尼（司美替尼）获欧洲委员会（EC）附标准准许，用以3岁及以上1型神经纤维瘤病（NF1）小儿科病人，医治病症性、不可以手术治疗摘除的丛状神经纤维瘤病（PN）。在此项准许以前，手术治疗是欧盟国家NF1儿童治疗PN的唯一医治挑选。
本次准许，根据II期SPRINT Stratum 1实验的結果。这也是一项由英国我国癌病研究室（NCI）癌症治疗评定新项目（CTEP）冠名赞助的实验，有关結果已发布于世界顶尖学术期刊《新英格兰医学杂志》（NEJM）。SPRINT Stratum 1实验入组了50例小儿科病人（负相关年纪10.2岁，范畴：3.5-17.4），这种少年儿童身患NF1和不可以动手术的PN（界定为不彻底摘除但不容易对病人产生比较严重病发风险性的PN）。最多见的神经纤维瘤病有关表现是破相（44例）、健身运动知觉障碍（33例）和痛疼（26例）。实验中，病人每日2次内服25 mg/m2（已准许的建议使用量）的司美替尼,直到病情严重或发生不能进行的副作用。实验期内对病人恶性肿瘤容积的变动和恶性肿瘤有关病症开展基本评定，并测量了总减轻率（ORR），界定为：3-6个月根据MRI确认有放任不管或一部分减轻（PN恶性肿瘤容积降低≥20%）的病人占比。统计显示，司美替尼（内服，每天2次）单药治疗对病人具备明显的临床医学好处：可持续性变小恶性肿瘤容积、缓解疼痛、改进平时作用和整体身心健康有关生活品质。该实验中，司美替尼医治的客观缓解率（ORR）为66%，50例病人中有33例确定一部分回复。ORR就是指经确认放任不管（PN消退）或一部分减轻（PR,恶性肿瘤容积降低最少20%）的病人百分数。对SPRINT Stratum 1实验开展更长期随诊而取得的功效和安全系数数据信息，是欧盟国家附标准准许司美替尼的前提之一。
2020年4月，司美替尼得到英国FDA准许，用以年纪≥2岁的NF1小儿科病人，医治NF1有关的病症性、不可以动手术的丛状神经纤维瘤病（PN）。值得一提的是，司美替尼是英国FDA准许的第一种医治NF1的药品。先前，司美替尼被授于了医治NF1的孤儿药资质（ODD）和开创性药品资质（BTD）。司美替尼由Array BioPharma发觉，阿斯利康于2003年受权得到了该化学物质的全世界独家代理支配权。2018年7月，阿斯利康与默沙东达到肿瘤学战略合作，在全世界范畴内合作开发和商业化的司美替尼和PARP缓聚剂Lynparza.现阶段，彼此已经进行I/II期临床研究SPRINT,在没法手术治疗的NF1有关丛状神经纤维瘤病（PN）小儿科病人中探寻司美替尼的潜在性好处。
1型神经纤维瘤病（NF1）是一种致衰性、渐行性、经常造成破相的少见病症，这类病症通常起源于性命初期，由特殊遗传基因的基因突变或缺点造成。NF1通常在少年儿童初期诊断，大概3000个宝宝中就有一个发生NF1，其基本特征是皮肤颜色（色素沉淀）转变、神经系统和人体骨骼损害、一生中产生良好和肿瘤的风险性。30%-50%的NF1病人发生一处或好几处丛状神经纤维瘤病（PN）。PN的具体治疗方法是手术治疗摘除。遗憾的是，因为这种恶性肿瘤的部位或容积，很多病人不适宜开展手术治疗。除此之外，NP通常在最好手术治疗摘除后发作，因而意味着了一个诊疗要求未达到的关键行业。
