亚急性髓系白血病（AML）是医学多见的恶变血液肿瘤之一，伴随着当代无损检测技术的发展趋势，愈来愈多的研究表明AML 产生、发展趋势和基因变异息息相关，与病症愈后有关的基因突变遗传基因包含FLT3、NPM1、CEBPA、TP53 等。在其中，FLT3 基因突变是AML中最多见的基因突变遗传基因种类，突变率达25-30%，FLT3-ITD基因突变是AML病人预后不良的独立性风险源。最近2021 版 CSCO 恶变血液疾病指引做好了升级，包含FLT3 缓聚剂等以内的新式小分子水靶向治疗药物给 AML医治提供了新的方位。
对于面诊 AML（非 APL）病人，指引中升级一部分包含 ：针对年纪＜60岁的成年人AML病人，FLT3-ITD基因突变等位基因占比对愈后分层次的危害，及其年纪≥60 岁 ND AML病人的医治挑选两一部分。发作或不易治 AML（非 APL）病人诊治层面，关键对FLT3基因突变病人医治药品挑选，及其西达本胺 地西他滨 CAG 治疗方案开展了升级。APL 病人一部分，在病理诊断中增加了变异性注解。
针对年纪＜60岁的成年人AML病人，FLT3-ITD基因突变等位基因比以50%为界，预后良好组包含：NPM1基因突变不伴随FLT3-ITD基因突变或FLT3-ITD突变占比低于50%病人；愈后适中组包含：NPM1基因突变伴随FLT3-ITD高位基因变异（≥50%）及其野生型NPM1伴随低频率FLT3-ITD基因突变；预后不良组：注重高频率FLT3-ITD基因突变。低危病人运用化疗方案能得到比较好的长期性存活；高风险病人提议诱发减轻后直接开展异遗传基因造血干细胞移殖，包含半相配造血干细胞移殖。针对年纪≥60岁的成年人AML诊治一部分的升级：对Unfit病人，即不可以接纳强放化疗的老年疾病人应积极主动选用靶向药物治疗，指引 I级专家预测维奈克垃协同阿扎胞苷或联合剂量的阿糖胞苷；Ⅱ级专家预测包含CD33替尼（吉妥单抗）等医治方式；Frail病人，Ⅲ级专家预测提升了维奈克垃协同剂量的阿糖胞苷。
升级指引强烈推荐吉列替尼（Gilteritinib）用以伴 FLT3 基因突变的发作或不易治亚急性髓系白血病（AML），注重使用量为120mg/日。吉列替尼为一种新式、强力、高可选择性、第二代I型内服 FLT3/AXL 缓聚剂，与Ⅱ型抑制剂的差异取决于吉列替尼对FLT3-ITD、TKD基因突变均合理。国际、创新性Ⅲ期临床研究统计显示吉列替尼医治伴FLT3基因突变的发作或不易治 AML 的放任不管/伴一部分血细胞体细胞修复的放任不管（CR/CRh）率是 34％，负相关总存活（OS） 为 9.3 个月，功效显著好于拯救性放化疗组。
现阶段吉列替尼获准适用范围是医治伴 FLT3 基因突变的发作或不易治AML病人，而针对初治的伴随FLT3基因突变病人（尤其是高频率基因突变病人）吉列替尼做为医治药品的临床研究最近已在国际性上进行。例如，2215-CL-0103 科学研究，它剖析了吉列替尼 120mg/天协同 3 7 化疗方案的安全系数和实效性。基本结果显示，医治组减轻率达81.6%，负相关 DFS 13.3 个月，中位OS 并未做到，诱发或推进医治后FLT3-ITD基因突变清除率（界定为FLT3 ITD:整体FLT3数据信号比≤10-4）近70%，确认吉列替尼可迅速诱发病人获深层分子结构学反映。
除此之外，针对伴随FLT3基因突变的病人异遗传基因试管移植用吉列替尼做保持医治的相对应科学研究也已进行，如MORPHO科学研究致力于较为接纳异遗传基因造血干细胞试管移植吉列替尼与安慰剂效应在保持医治时的实效性及其安全系数。吉列替尼单药在发作/不易治FLT3基因突变的AML医治中减轻率获利和长期存活获利明显，一线医治中协同规范放化疗的基本数据信息亦十分明显，已经开展的临床研究亦已经扩展一线医治，坚信保持医治也会得到不错数据信息。因而，吉列替尼医治的适用范围移位是彻底很有可能的，希望其适用范围的移位，使大量的病人获利。
