FDA已经接受了研究药物luspatercept的生物制剂许可证申请，用于治疗患有极低至中等风险骨髓增生异常综合征相关贫血的成人患者，这些患者具有环状铁粒细胞，需要输血，对于需要输注红细胞的成人β-地中海贫血相关贫血患者的治疗.
此外，对β-地中海贫血的适应症给予了优先审查指定. .
Jay Backstrom，MD
Jay Backstrom，MD
FDA已经接受了研究药物luspatecept的生物制剂许可证申请（BLA），用于治疗患有极低至中等风险骨髓增生异常综合征（MDS）的成人患者；相关贫血患者具有环状铁粒细胞，需要红细胞（红细胞）输血，以及用于治疗需要红细胞输血的成人β地中海贫血相关贫血患者。此外，还授予了β-地中海贫血指示的优先审查权。1
FDA已将β-地中海贫血优先审查的目标行动日期定为2019年12月4日，将红系成熟剂的MDS指示定为2020年4月4日。
“接受Celgene首席医疗官Jay Backstrom医学博士在一份声明中说：“luspatercept的申请和美国对β地中海贫血的优先审查的批准，是向有需要的患者提供这种新疗法的另一个重要步骤。”。“我们相信luspatecept在治疗与这些严重血液疾病相关的贫血方面可以发挥关键作用，并且随着这些里程碑的实现，我们期待着与该机构密切合作，将这种疗法推向批准。”
关于BLA的数据是基于两个关键的三期试验，即奖牌和信仰研究。2,3
国际，多中心，第三阶段的奖牌试验表明，用luspatecept治疗MDS相关贫血患者可导致红细胞输注独立性（RBC-TI）。2
这项研究对年龄≥18岁的MDS贫血患者进行了luspatecept与安慰剂的比较，后者被定义为极低、低或中等风险修订后的国际预后评分系统。符合条件的患者也有ANSF3B1突变的环状铁粒细胞≥15%或≥5%，每2个月需要≥2次红细胞输注，骨髓母细胞<5%，对，或不符合红细胞生成刺激剂（ESA）的资格。
第一周至第24周之间的主要终点为RBC-TI≥8周；第二终点包括第1周至第24周之间的RBC-TI≥12周，在第1周到第48周之间，
在2018年美国血液学会（ASH）年会上发表，结果显示，接受luspatecept治疗的患者中，37.9%的患者在8周以上出现红细胞-钛，而安慰剂组为13.2%（比值比[OR]，5.1；P<0.0001）。
此外，与安慰剂组的11.8%相比，接受luspatercept治疗的52.9%患者获得改良的血液学改善红细胞反应（P<0.0001），接受luspatercept治疗的28.1%患者在≥12周内获得RBC-TI，安慰剂组的7.9%（或，5.1；P=0.0002）。luspatercept的安全性与药物的先前发现一致，3个治疗相关的3级不良事件（AEs）包括肌痛、血细胞计数增加和全身健康恶化。
双盲，安慰剂对照相信试验显示β地中海贫血相关贫血患者的红细胞输注负荷显著降低。3
该研究包括332名β地中海贫血成人患者，他们在随机分组前24周内经常需要输注6到20个红细胞单位，而没有在此期间无输血期≥35天。
与12周基线期相比，本试验的主要终点是在第13至24周期间输血负担减少≥33%，红细胞单位减少≥2个。次要终点包括在第37至48周时红细胞输注量减少≥33%，在第13至24周时输注量减少≥50%，在第37至48周时输注量减少≥50%，以及在第13至48周时输注量的平均变化
