2020年10月16日,美国食品和药物管理局准许维那托克(VENCLEXTA,AbbVie Inc.和Genentech Inc.)与阿扎胞苷、地西他滨或小剂量胞嘧啶(LDAC)液质质,用以75岁或以上成年人新确诊的亚急性髓系白血病(AML),或有清除加强诱发放化疗的并发症。
维那托克片VENCLEXTA,又译为维奈托克,是由艾伯维和罗氏(Roche)集团旗下基因泰克(Genentech)企业一同产品研发的用以治疗白血病的靶向治疗药物,是英国FDA准许的第一个BCL-2缓聚剂,曾获FDA授于多种开创性治疗法评定。据了解,维那托克早已获准的适用范围有:小网织红细胞淋巴肿瘤(SLL)、漫性网织红细胞性败血症(CLL)、亚急性髓体细胞性败血症(AML)。
在我国,该药品现阶段正对于败血症的3项临床研究已经进行中,适用范围各自为亚急性髓系白血病、初治急性髓系白血病,及其伴17p缺少的创伤性或不易治漫性网织红细胞败血症。此外该药品在我国的一项临床研究申请办理得到临床医学默示批准,适用范围为骨髓瘤(MM)。换句话说,该药在我国都还没获准发售。
维那托克最开始于2018年11月得到该适用范围的加快准许。而且在二项AML病人的任意、双盲实验、安慰剂对照实验中确认了功效。在VIALE-A(NCT02993523)中,病人随即接纳维那托克加阿扎胞苷(n=286)或安慰剂效应加阿扎胞苷(n=145)。依据总生存率(OS)的改进来明确功效。与接纳安慰剂效应加阿扎胞苷医治的病人的9.6个月(95% CI:7.4,12.7)对比,接纳维那托克加阿扎胞苷医治的病人的负相关OS为14.7个月(95% CI:11.9,18.7)(HR 0.66;95% CI:0.52,0.85;P<0.001)。接纳维那托克加阿扎胞苷医治的病人也呈现出放任不管(CR)率的改进。37%(95% CI:31%,43%)与18%(95% CI:12%,25%)。
而在VIALE-C(NCT03069352)中,病人随即接纳静脉曲涨加LDAC(n=143)或安慰剂效应加LDAC(n=68)。功效根据CR率和CR延迟时间。维那托克加LDAC组的CR率是27%(95% CI:20%,35%),负相关延迟时间为11.1个月(95% CI:6.1,未做到),而接纳安慰剂效应加LDAC的组为7.4%(95% CI:2.4%,16%),负相关延迟时间为8.3个月(95% CI:3.1,未做到)。维那托克加LDAC与安慰剂效应加LDAC对比,沒有明显改进OS(HR 0.75;95% CI 0.52,1.07;p=0.114)。
维那托克会有什么欠佳发应?
维那托克与阿扎胞苷、地西他滨或小剂量胞嘧啶共用最多见的副作用(一切实验中都≥30%)为恶心想吐、拉肚子、血小板减少症、严重便秘、单核细胞降低。发烫性单核细胞降低、疲惫、恶心呕吐、浮肿、热射病、新冠肺炎、呼吸不畅、流血、缺铁性贫血、疹子、腹疼、白血病、肌肉骨骼痛、头昏、干咳、口咽喉痛和血压低。