2019年1月14日，卡博替尼（Cabozantinib）得到了FDA的准许，用以医治曾接纳过索拉非尼医治的肝细胞癌（hepatocellular carcinoma,HCC）病人。肝细胞癌是一种高致死率的肝癌，在全世界范畴内普遍时兴且患病率日益升高，尤其是在亚洲地区、非州和南边欧洲地区，而全世界早期肝癌病人中有一半以上来源于我国。在医治层面，HCC初期可以经过手术治疗和消融手术开展医治乃至痊愈。而大部分情形下病人被确诊时已经是末期，这时针对没法开展手术治疗或手术的意义并不大的病人而言，用药治疗变成了不可多得的医治挑选。
现阶段，在末期早期肝癌的药品选取中，或是以各种酪氨酸激酶缓聚剂为主导，包含一线的索拉非尼、仑伐替尼，二线的瑞戈非尼。免疫检查点缓聚剂则是早期肝癌二线医治的另一种很有可能挑选：2个PD-1缓聚剂Opdivo和Keytruda在近几年内连续获准，用以医治曾接纳过索拉非尼医治后进度的HCC.
在2018GICS（胃肠癌讨论会）上，又有一种药品变成了交流会的聚焦点――卡博替尼。卡博替尼是一种内服的多靶点的小分子水酪氨酸激酶缓聚剂，其靶点包含RET、MET、ROS1、VEGFR1/2/3、AXL、NTRK、KIT.这种靶点参加了一切正常体细胞的生理作用和病理学全过程，如肿瘤发生、迁移、恶性肿瘤毛细血管转化成和保持肿瘤微环境等。因为靶点诸多，卡博替尼在各种实体肿瘤中，都被确认了具备不错的治疗效果。现阶段卡博替尼已得到FDA准许的适用范围包含下列4项：肿瘤转移甲状腺囊肿髓样癌（2012年）、接纳过抗血管生成医治的末期肾细胞癌（2016年）、一线医治末期肾细胞癌（2017年）、二线医治末期肝细胞癌（2019年）。
那麼，卡博替尼在早期肝癌二线医治中的功效怎样呢？
一项名叫CELESTIAL的III期临床研究共列入了707名身患HCC的病人，这种病人在先前经历过索拉非尼（务必）或其他全身上下医治后病症进度。病人以2：1的占比任意分派，每天一次内服卡博替尼（60mg）或安慰剂效应，不断医治直到病症进度或病人不能承受药品的副作用。实验数据显示，接纳卡博替尼医治的病人与接纳安慰剂效应医治的病人对比，负相关总生存率（OS）增加了2.2个月（10.2个月 vs 8个月）。与安慰剂效应对比，卡博替尼的负相关无进度生存率（PFS）也更长（5.2个月 vs 1.9个月）。假如将列入临床研究剖析的病人限于仅接纳过索拉非尼医治的病人，负相关OS与立位PFS的改进可能更显着：卡博替尼组及安慰剂效应组的负相关OS各自为11.3个月 vs 7.2个月，负相关PFS各自为5.5个月 vs 1.9个月。在之前的II期临床研究中，卡博替尼医治病人的负相关OS为11.5个月，中位PFS为5.2个月。在总回应率层面，卡博替尼为4%，而安慰剂效应组仅有0.4%；卡博替尼的病症率控制为64%，安慰剂效应组为33%。除此之外，接纳卡博替尼积极主动医治病人的身亡风险性减少了24％。药品安全性能层面，卡博替尼组里最多见的3/4级不良反应包含手足综合征（17％vs 0％），血压高（16％vs 2％），转氨酶升高（12％vs 7％） ），疲惫（10％vs 4％），拉肚子（10％vs 2％），孱弱（7％vs 2％）和食欲不佳（6％vs <1％）。
根据以上这种临床研究数据信息，卡博替尼得到了二线医治肝细胞癌的准许，为末期早期肝癌病人又带来了一项合理的医治挑选。至此，得到FDA准许的末期肝细胞癌二线用药一共有4种药品，各自为瑞戈非尼、Opdivo、Keytruda及其卡博替尼。
