一项新的荟萃分析量化了使用羟基脲治疗真性红细胞增多症的风险和益处，发现虽然血栓形成和急性髓性白血病的发病率随着时间的推移是稳定的，但死亡率和向骨髓纤维化的转化取决于随访时间.
一项新的荟萃分析量化了使用羟基脲（Hydrea）治疗真性红细胞增多症（PV）的风险和益处，发现虽然血栓形成和急性髓系白血病（AML）的发病率随着时间的推移是稳定的，死亡率和骨髓纤维化（MF）的转化取决于随访时间。
发表在《血液学》杂志上，作者由阿尔贝托·费拉里（Alberto Ferrari）博士领导，来自意大利贝加莫Papa Giovanni XXIII医院的研究基金会，他写道血栓形成率在60岁的患者中位年龄为1.9%。当中位年龄为70岁时，这一比率上升到3.6%，而在中位年龄为80岁时，这一比率上升到6.8%。既往心血管并发症预示动脉事件的发生率较高，
此外，白血病转化率为0.4%。作者发现转化为MF的发生率和死亡率均与患者年龄和随访时间显著相关。5年时MF发生率为5.0%，10年时MF发生率为33.7%。与此类似，5年和10年的总死亡率分别为12.6%和56.2%，对高危真性红细胞增多症患者的标准治疗是
“羟基脲”。然而，对其临床结果（血栓形成、出血、血液学改变和死亡率）的影响缺乏估计，”法拉利等写道。“我们为羟基脲治疗真性红细胞增多症患者的主要预后提供了可靠的风险评估。这些发现有助于设计新的细胞减少药物的比较临床试验，并证明使用硬终点进行疗效评价的可行性，如严重血栓形成。
作者选择了16篇文章（14篇研究和2篇会议摘要）来回顾其设计，使他们能够检索PV患者重要临床结果的发生率。选择的研究大多在欧洲进行，有些涉及多个国家。
最终的荟萃分析检查了3236名患者的结果。最小样本量为25例，最大样本量为890例。随访时间从0.3年到12.4年，
在观察血栓形成方面，法拉利等发现平均发病率为3.3%。无血栓形成史的患者中位60岁时为1.9%，80岁时为6.8%。他们注意到，估计值随着年龄的中位数而增加，当有血栓形成史时，估计值更高，但后者的差异在统计学上并不显著。他们对动脉和静脉血栓事件进行了亚分析，发现既往血栓是动脉血栓发生率的一个非常显著的预测因子（P<0.001），但不是静脉血栓。
法拉利等也检查了血液学变化和死亡率。他们发现，随访5年后，MF的发生率和总死亡率显著增加。他们估计在68岁的中位年龄向MF转化的风险在1岁时为0.9%，5岁时为5.0%，10岁时为33.7%。在相同情况下，1年死亡率为2.4%，5年死亡率为12.6%，10年死亡率为56.2%。随访开始时患者的年龄决定了他们的死亡率风险是增加还是减少。MF转化的几率平均每年增加6%（95%CI，1%-11%）。死亡风险每年增加21%（95%CI，9%-33%）。
随着时间的推移AML转化的发生率是稳定的。作者用负二项模型计算AML转化率为0.4%。他们的数据显示，大约8年后，转化风险略有增加。
法拉利等人发现，总血栓形成率约为每年3%，他们通过汇总每项研究的事件率来计算。他们发现2552名患者经历了469次事件，导致他们估计血栓形成的发生率e为1.6%，中位年龄为60岁。中位年龄为70岁时，这一比率上升至3.6%，而中位患者年龄为80岁时，这一比率达到6.8%。他们写道：“与众所周知的情况相反，我们没有发现血栓形成史对新血管事件发生率的统计显著影响。”。“……然而，我们强调，在HU治疗的PV患者中，血栓的残余发生率仍然升高，与一般人群中的估计值相比，大约高出10倍。
作者发现主要出血和第二种癌症的数量太低，无法计算有意义的发病率。
总体而言，而法拉利等人认为他们的估计值是可靠的基于他们庞大的样本量，他们指出，他们分析的大多数研究并没有具体解决他们的研究问题。他们写道：“一些已知的临床结果预测因子，如血栓形成史，这是一个众所周知的复发风险因素，在荟萃分析中结果并不显著。”。“这可能表明，在胡氏治疗下，血栓形成的历史不再是复发的危险因素；但它也可能是使用聚合数据作为预测因子的副产品，随后会丢失有关个别患者的信息。”
他们相信他们的参考值可以为研究者提供指导。”为将来的比较试验计算必要的样本量。“最后，我们强调了一种古老、廉价和安全的分子作为一种可靠和可利用的资源的价值，对于那些需要协调经济可持续性和质量-数量-寿命优势权利的环境，”研究作者写道。
参考：
法拉利a，卡罗比奥a，Masciulli A等人。羟基脲治疗真性红细胞增多症的临床结果：系统评价和荟萃分析[发表于2019年5月23日在线]。血液学.doi:10.3324/haematol.2019.221234.“
