现阶段皮质类固醇药品地夫可特(Emflaza,马拉松比赛制药业)早已得到美国食品和药物管理局(FDA)批准用于医治5岁及以上杜氏肌营养不良(DMD)患者。
这也是第一个PDA批准的用于医治DMD的皮质类固醇药品,也是地夫可特初次被批准在国外应用。地夫可特将以片状和内服混悬剂的方式得到。来源于FDA药品点评和研究所的Billy Dunn表示,“这也是第一个批准用于杜氏肌营养不良患者普遍采用的治疗法。大家期待这类医治挑选将对DMD患者有利。”
DMD是一种罕见的遗传疾病,主要表现为渐行性肌萎缩。最初症状通常发生在3岁和5岁中间,且随时间流逝慢慢恶变。这类病症关键危害男孩儿。据统计,全世界每3600例男宝宝大约有1例DMD.
在一项至关重要,任意,双盲实验,安慰剂对照和活力对比的探讨中,196名DMD患者在12周服食地夫可特改进的全身肌肉军事实力安慰剂效应为关键终点站。科学研究完毕后,全身肌肉能量的改进不断到52周。
地夫可特的不良反应包含:增重,胃口提升,脸部浮肿,多余的头发的生长,皮肤泛红,头疼。
除此之外,地夫可特不强烈推荐常常产生全身上下真菌感染或对其有过敏症状的患者应用,最近或已经感柒的患者和近期接纳疫苗或已分配疫苗接种的患者都不强烈推荐应用。