一项正在进行的IIa期临床试验表明，马来酸美西昔布治疗对索拉非尼耐药或不耐受的不可切除或转移性肝癌患者6个月后的安全性和有效性.
Kunwar Shailubhai，博士
Kunwar Shailubhai，博士
一项正在进行的IIa期临床试验已证明马来酸米西昔布治疗对索拉非尼（Nexavar）耐药或不耐受的不可切除或转移性肝癌（HCC）患者6个月时的安全性和有效性（NCT 03109886）。开发milciclib的公司Tiziana Life Sciences在一份新闻稿中指出，该研究的主要终点已经达到。
在试验持续6个月时，28名可评价患者的临床受益率为64.3%。此外，单药治疗被认为具有良好的耐受性和可控制的毒性。
“milciclib在索拉非尼耐药和晚期肝癌患者中的阳性临床活性和耐受性数据非常令人鼓舞，为milciclib作为单药治疗或单药治疗的持续发展提供了肯定Tiziana首席执行官兼首席科学官Kunwar Shailubhai博士在新闻稿中说：
Milcilib是一种细胞周期蛋白依赖性激酶（CDK）的小分子抑制剂。CDKs的过度表达与化疗药物的耐药性有关。
这项多中心、单臂试验在意大利、希腊和以色列对31例复发或转移性肝癌患者进行了研究。所有患者在索拉非尼治疗前均失败，或对索拉非尼治疗不耐受或拒绝治疗。此外，患者要求Child-Pugh评分为6或更低，ECOG表现状态为0或1。只要在入组前至少4周完成治疗，就允许先前的局部或局部区域治疗。患有纤维板层性肝癌或混合性肝胆管癌、临床腹水或3级食管静脉曲张的患者无资格参加试验。
患者每天服用100毫克，连续4天，然后在4周周期中休息3天。在第三个周期结束时，在第90天停止治疗进行肿瘤评估。那些在3个周期后被认为受益于治疗的患者可以继续治疗到180天。
试验的主要终点是安全性，次要终点包括客观反应率、无进展生存期、进展时间，对28例患者进行疗效评价，其中14例完成6个月的疗效评价。中位进展时间和中位无进展生存期均为5.9个月（95%CI，1.5-6.7）。17名患者（60.7%）病情稳定，1名患者（3.6%）有部分反应。
milciclib的毒性特征被认为是可控制的，到目前为止没有药物相关死亡的报告。
“目前的肝癌治疗方法通常与严重的毒性，导致患者依从性差。因此，迫切需要有效的治疗方法，不会损害患者的生活质量。我们相信，与目前用于治疗肝癌的现有疗法相比，milciclib的总体安全性是一个重要的竞争优势，”Tiziana生命科学公司的主席和创始人加布里埃尔·塞罗内说，在一份声明中，
Milciclib还显示了与酪氨酸激酶抑制剂联合治疗肝癌的协同作用，因此正在考虑作为联合治疗肝癌患者方案的一部分进行进一步的试验。
参考：
Tiziana生命科学报告2a期阳性的临床资料，显示米西利布单药治疗晚期难治或不耐受索拉非尼的不可切除或转移性肝细胞癌的临床活性阳性[新闻稿]。纽约/伦敦：Tiziana生命科学公司；2019年9月4日。https://bit.ly/2lUa8il。访问日期：9月4日，20
