中枢系统（CNS）肿瘤是脑外科最常见的疾病之一，同脑挫伤、心脑血管病、自主神经病症一同组成脑外科的关键疾病，多体现为恶心想吐、恶心呕吐等状况，还将会发生觉得、肌张力障碍及其癫痫病等。
拉罗替尼（Larotrectinib，Vitrakvi）是一种NTRK缓聚剂，可以抑止酪氨酸激酶（NTRK1、NTRK2和NTRK3）的活力，阻拦TRK蛋白激酶通道的出现异常激话，抑止癌病的生长发育。
依据2021年英国临床医学肿瘤学好（ASCO）年大会上展现的2项临床医学试验的数据信息，拉罗替尼医治携带NTRK结合的CNS肿瘤具备较好的减轻率和病症率控制。“从试验中人们发觉，拉罗替尼用以医治携带NTRK结合的CNS肿瘤时，诱发了迅速的减轻和长久的疾病控制，抗肿瘤活力和安全系数兼具，是一种优异的靶向治疗癌症药物”，Sébastien Perreault博士研究生在大会上表明。
二项试验各自为1期NAVIGATE试验（NCT02576431）和1/2期SCOUT试验（NCT02637687），在其中，NAVIGATE试验列入了9例≥12岁的末期实体肿瘤和携带NTRK结合的癌病患者，SCOUT试验列入了24例≤21岁的部分末期或肿瘤转移实体肿瘤患者或CNS肿瘤患者。
总体来说，79%的试验者（n =26）年纪低于18岁。82%的试验者身患脑胶质瘤，包含58%的皮内瘤脑胶质瘤和24%的低级别胶质瘤；其他试验者身患神经系统胶质细胞瘤（6%）、神经上皮组织肿瘤（6%）、CNS神经母细胞瘤（3%）和小环形深蓝色体细胞脑肿瘤（3%）。大部分患者（73%）携带NTRK2结合，此外，15%的患者携带NTRK1结合，12%的患者携带NTRK3融合。
试验数据信息表明，客观缓解率（ORR）为30%，在其中，放任不管率是9%（n =3），一部分减轻率是21%（n =7）。皮内瘤脑胶质瘤患者的ORR为26%，低级别胶质瘤患者的ORR为38%。中位效果显著時间为1.87个月（范畴：0.99-3.75）。此外，45%的患者（n =15）病况平稳≥24周，15%的患者（n =5）病况平稳＜24周，10%的患者（n =3）发生病症进度。
在28例疾病可检测的患者中，23例（82%）患者发生肿瘤变小。中位随诊16.5个月时，中位无进度生存率（PFS）为18.3个月，12个月的PFS率是56%。中位总生存率（OS）并未做到，12个月的OS率是85%。
拉罗替尼耐受力优良，大部分不良反应（AE）为1级和2级。3级或4级AE的发病率为39%（n =13）；与拉罗替尼有关的3级或4级AE的发病率为9%，包含3级单核细胞记数降低、γ-谷氨酰转移酶上升、血糖高症、高血钙症和低血钠症。未产生5级AE。
除此之外，与拉罗替尼有关的中枢神经系统AE均为1级或2级，最多见的为1/2级头疼（18%）。
