在MD德克尔癌病核心的科学研究工作人员领导干部的一项II期临床研究中，达拉菲尼（Dabrafenib）和曲美替尼（Trametinib）液质质在BRAF V600E基因突变的胆管癌病人中做到了51%的总高效率(ORR)。达拉菲尼是一种BRAF缓聚剂，而曲美替尼是一种MEK抑制剂。他们各自对于RAS/RAF/MEK/ERK通道中的丝氨酸/苏氨酸蛋白激酶大家族BRAF和MEK1/2中的不一样蛋白激酶。当达拉菲尼与曲美替尼一起应用时，其在缓解肿瘤生长层面的实际效果被证实比单药更强。
先前，英国FDA已陆续准许该组成治疗法用以医治BRAF V600E基因突变的肿瘤转移非小细胞肝癌（NSCLC）；做为BRAF V600E/K基因突变黑素瘤病人的协助治疗法；及其医治没法手术治疗摘除或蔓延至人体别的位置（肿瘤转移）、且有BRAF V600E基因突变呈阳性的甲状腺囊肿未分化癌（ATC）。MD德克尔癌病核心的此项实验是第一个对于BRAF基因突变胆管癌病人的前瞻性研究，提醒这类靶向药物治疗组成很有可能变成不易治末期病症病人急待的医治挑选。实验結果发布在《柳叶刀肿瘤学》杂志期刊上。
“在此项探究中，大家见到达拉菲尼和曲美替尼的组成具备临床医学好处，应被考虑到做为这种病人的医治挑选，”MD德克尔癌病核心肿瘤学副教授职称Vivek Subbiah博士研究生说，“这种发觉也加强了对胆管癌病人开展BRAF基因突变基本检验的重要性。伴随着精确肿瘤学的发展趋势，对于这种少见癌病中的基因变异开展靶向药物治疗是有效的，病人的确能从这当中获益。”此项科学研究是已经开展的二期对外开放标识多核心实验的一部分，该试验致力于检测该组成疗法治疗多种多样BRAF v600e基因突变少见癌病病人的高效性和安全系数。胆总管序列列入了43名病人，她们早已接纳最少一项此前医治。实验参加者包含91%白人，5%东方人(日本血系)，2%东方人(亚太地区血系)和2%白种人(沙特阿拉伯/拉丁美洲血系)。参加者的负相关年纪为57岁，在其中女士占56%，男士占44%。
在国外每一年有近1数万人被确诊为胆管癌。胆管癌在亚洲地区人群中更普遍，中国是全世界胆管癌患病率较高的国家之一。尽管胆管癌相对性少见，约占全部消化系统癌病的3%，但决不可心存侥幸，其恶变水平仅次胰腺肿瘤，大部分病案发觉是已经是末期，愈后通常很差，且易发作，5年存活率小于10%。假如说胰腺肿瘤是“癌王”，那胆管癌称得上“癌后”。胆管癌医治繁杂、医治方式比较有限，规范医治主要是手术治疗（满足条件的条件下）和放化疗。Subbiah博士研究生强调，在末期胆管癌病人中，放化疗的均值总生存率不上一年，因而急需解决合理的疗法。在诊断为胆管癌的病患中，有5%~7%的人带上BRAF基因变异，而有BRAF V600E基因突变的病人愈后更差。尽管靶向治疗BRAF的单药疗法实验对这种病人是合理的，但也展示出明显的毒副作用，包含原发性肿瘤。而在现阶段的实验中，学者将BRAF缓聚剂（达拉菲尼）与MEK抑制剂（曲美替尼）融合应用，由于他们功效于同一转录因子的中下游。
评定数据显示：
该组成治疗法做到了51%的总反映率（22例病人）；
反映的负相关延迟时间为8.7个月，有7位病人不断反应速度超出12个月；
负相关无进度生存率为9.1个月；
负相关总生存率为13.5个月，在其中56.4%和35.8%的病人在12个月和24个月依然生存。
安全系数层面，全部病人都经历过最少一次不良反应，最多见的是发烫、恶心想吐、恶心呕吐、拉肚子和疲惫。24名病人(56%)发生3级或4级副作用，最多见的是谷氨酰基转移酶上升。这种不良反应与以前该组成治疗法在别的癌病中所观测到的不良反应一致。“胆管癌的发展趋势运动轨迹已经快速更改，”MD德克尔肠胃肿瘤学专家教授Milind Javle博士研究生说，“从此项科学研究由此可见，靶向药物治疗已获得了重大进展。这对患BRAF V600E基因突变胆管癌的病人而言是一个关键进度，有希望让她们道别没有药可以用的窘境。”
