英国FDA准许恩曲替尼（Entrectinib）用以医治带上特殊基因突变的实体肿瘤病人，及其ROS1呈阳性肿瘤转移非小细胞肝癌（NSCLC）病人。患者需合乎这种标准：NTRK遗传基因结合呈阳性的成年人及青少年儿童实体肿瘤病人；这种病人为医治后部分进度或肿瘤转移实体瘤病人，沒有已经知道的继发性抗药性基因突变，手术治疗摘除很有可能致使明显的病发症，或沒有好的替代疗法。这也是继帕博利珠替尼（K药）和拉罗替尼（Vitrakvi）后，FDA准许的第三款“广谱性”抗癌新药。“广谱性”就是指只根据恶性肿瘤驱动基因而不考虑到原发性位置。
本次准许根据重要的II期STARTRK-2、I期STARTRK-1和I期ALKA-372-001实验的综合分析結果，及其I/II期STARTRK-NG科学研究的数据信息。综合分析科学研究了恩曲替尼在乳癌、胆管癌、结直肠癌、妇科癌症、神经系统内分泌失调恶性肿瘤、肺腺癌、唾液腺癌、胰腺肿瘤、肉疙瘩、甲状腺癌症等多种多样实体瘤中的功效。在ROS1呈阳性的肿瘤转移肺腺癌中，78%服食恩曲替尼的病人恶性肿瘤变小，反应速度（DoR）在1.8-36.8 个月中间。恩曲替尼还变小了一半以上的NTRK遗传基因结合呈阳性、部分进度或肿瘤转移实体肿瘤病人的恶性肿瘤（ORR=57.4%），DoR范畴为2.8 ~ 26 个月。
恩曲替尼是FDA准许的第一种可选择性靶向治疗ROS1和NTRK结合的治疗方法。值得一提的是，恩曲替尼能提升血脑屏障，对肺癌脑转移病人也合理。在肺癌脑转移的实体肿瘤病人中，脑内客观缓解率做到54.5%，在其中，1/4的病人做到放任不管。恩曲替尼最多见的副作用（≥20%）为疲惫、严重便秘、味蕾更改（味蕾阻碍）、发胀（浮肿）、头昏、拉肚子、恶心想吐、中枢神经系统混乱（感觉障碍）、呼吸困难（呼吸不畅）、肌肉疼痛（肌疼）、认知功能障碍、增重、干咳、恶心呕吐、发烫（发热）、关节疼（关节痛）和视障。
“ROS1等生物标志物检验已在患者治疗层面获得了重大突破。此项准许为这类少见的肺癌患者产生了新的期待。高达40%的ROS1呈阳性肺腺癌病人已产生肺癌脑转移，如今这种病人拥有新的医治挑选。”ROS1ders（一个专业ROS1呈阳性肝癌科学研究的组织）一同创始者Janet Freeman-Daily说。“癌病病人追上了一个自主创新防癌治疗法五花八门的最好的时代。‘广谱性’防癌治疗法的开发设计有希望为肝癌治疗产生颠覆性的更改。应用生物标志物来具体指导药品开发设计和药品靶向治疗寄送均已完成提升。”FDA代理商厅长Ned Sharpless博士研究生点评道。
