2009年3月至2014年9月,该科学研究列入130例年纪≤18岁的CML患者,将其分派至3组里给予治疗:29例进到伊马替尼耐药性/不耐受CML-CP组,17例进到CML-AP/BP或Ph ALL组,84例进入新确诊的CML-CP组。新诊断CML-CP患者用达沙替尼片(N = 51)或PFOS(N = 33)治疗,接纳PFOS治疗的患者12个月后按患者意向可改成片剂。由于CML-AP/BP或Ph ALL组患者对达沙替尼反映率较弱,而且单药TKIs并不是此类患者规范治疗法,因而其值在17例患者入组后被关掉,本汇报将不探讨其值数据信息。最后约22名(67%)接纳PFOS治疗的患者在12月后改成片剂。约38%的患者必须最少一次使用量调节,关键因素是使用量不正确或血液学毒性。
虽然慢性粒细胞败血症(Chronic myeloid leukemia,CML)在年青人群(<20岁)中患病率不高(约占败血症病发占比的5%,占全部肿瘤的1%),但与成年人CML对比,少年儿童及青少年儿童CML更具有侵扰性,如白细泡中位值更高一些、脾大更显著、血细胞初始细胞计数更高一些、血红蛋白浓度水准更低。少年儿童及青少年儿童CML患者急需解决安全性合理的治疗药品。伊马替尼(Imatinib)是当前唯一被准许用以少年儿童CML-CP一线规范治疗的TKI,但达到25%-29%的患者因回复较弱或毒性反映而断药。殊不知,现阶段未有一切对于伊马替尼耐药性/不耐受的少年儿童CML-CP的治疗法获准。达沙替尼是第二代TKI,先前的一项I期临床研究明确了其在少年儿童CML-CP患者中安全性合理的给药计划方案,此次II期临床研究科学研究将进一步评定达沙替尼片剂和内服混悬剂(PFOS)在少年儿童CML-CP患者中的安全系数和功效。
CA180-226科学研究是一项在少年儿童Ph 败血症患者中进行的对外开放标识,非任意,多核心II期临床研究。试验者被非任意分派至3个序列:①对伊马替尼耐药性/不耐受的CML-CP患者,接纳达沙替尼片60mg/m2 QD;②对伊马替尼耐药性/不耐受的Ph ALL和CML加快期/急变期(CML-AP/BP)患者,接纳达沙替尼片80mg/m2 QD;③新确诊的CML-CP患者,接纳达沙替尼片60 mg/m2 QD或PFOS 72 mg/m2 QD,服食PFOS 12个月后可拆换为片剂。
关键科学研究终点站指标值包含:①针对伊马替尼耐药性或不耐受的CML-CP序列,关键科学研究终点站指标值为关键体细胞细胞生物学减轻(Major cytogenetic response,MCyR);②针对CML-AP/BP或Ph ALL序列,关键科学研究终点站指标值为彻底血液学减轻(Complete hematologic response,CHR);③针对新确诊的CML-CP序列,关键科学研究终点站指标值为彻底体细胞细胞生物学减轻(Complete cytogenetic response,CCyR)。
主次科学研究终点站包含安全系数评定,最好体细胞细胞生物学减轻和血液学缓解评定,反应速度和延迟时间,没病生存率(DFS)、无进度生存率(PFS)和总生存期(OS),详细分子结构反映期(CMR)和关键分子结构反映(MMR),患者治疗全过程中BCR-ABL1转录水准。