恩西地平归属于first in class的异柠檬酸钠脱氨酶2缓聚剂,可以抑止多种多样推动细胞分化的酶的活性。假如患者血夜或脊髓样版中检验到了IDH2突变,便适用接受enasidenib医治。AML患者中带上IDH2突变的比率大概为8%~19%。
AML是一种迅速进度的血浆和骨髓肿瘤,患病率随年龄段的增加而显著上升,中位病发年纪为66岁。在国外的AML中,合适接受干细胞移植的患者不够10%,并且大部分患者对放化疗无响应而且会进度成发作或难治性AML,5年存活率大概20%~25%。英国2017年新诊断的AML患者大概有21380例,死亡病例大约10590例。
恩西地平的功效在一项列入199例带上IDH2突变的发作或难治性AML患者的单臂研究中获得确认。数据显示,在接受最短6个月的医治后,大概19%的患者完成放任不管,中位减轻不断期是8.2个月。4%的患者完成一部分血液学减轻,中位缓解不断期9.6个月。在157例由于AML必须输液或血细胞的患者中,34%在接受enasidenib医治后不会再必须静脉注射。
恩西地平最多见的副作用包含恶心想吐、恶心呕吐、拉肚子、胆红素偏高、胃口降低。孕妈妈或哺乳期妇女严禁应用enasidenib.
恩西地平的药品标签中含有白框警示,提醒其具备分化综合征的风险性,假如不经过医治,会出现致命性风险。分化综合症的病症主要包含发烫、呼吸不畅、急性呼吸抑止、新冠肺炎、胸骨或心包积液、迅速增重、颈静脉性浮肿、多脏器功用衰退等。