培米替尼归属于一类被称作蛋白激酶缓聚剂的药品。它的功能是阻隔向肿瘤细胞传出繁育数据信号的出现异常蛋清的功效。这有利于阻拦或缓解肿瘤细胞的蔓延。厚生劳动省授于培米替尼此适用范围的孤儿药头衔。2020年4月，FDA准许培米替尼用以依据FIGHT-202的数据信息对具备FGFR2结合或重排的此前医治过的部分末期或肿瘤转移胆管癌患者开展医治。
在多核心，对外开放标识的2期临床研究中，科学研究工作人员下手查验培米替尼在此前医治过，部分末期或肿瘤转移胆管癌患者中是不是存有FGF / FGFR改变的安全系数和抗瘤活力。要合乎入组标准，患者务必达到18岁，最少通过1次全身医治后，具备病理学或细胞学确诊为部分末期或肿瘤转移胆管癌，并已纪录有渐行性病症，而且依据RECIST v1.1具备影像诊断上可检测的病症规范，及其ECOG业绩考核情况为0到2，及其别的规范。
对患者开展FGF / FGFR情况的中间预筛选，并依据它们的中间确定結果，将她们分派为3个序列中的1个：具备FGFR2结合或重排的患者，具备别的FGF / FGFR改变的患者和沒有FGF / FGFR改变的患者。无论序列分派怎样，全部参加者均每日服用一次内服培米替尼，起止药量为13.5 mg.给与医治直到放射性病症进度，难以忍受的毒副作用，撤销允许或医师挑选才行。服药使用量很有可能会终断将近14天，以清除毒副作用。
该实验的关键终点站是每一次单独的中间点评得到的获得客观性减轻的FGFR2结合或重排患者的占比。该实验的关键主次终点站是具备别的FGF / FGFR改变的患者，全部具备FGF / FGFR改变的患者及其沒有FGF / FGFR改变及其DOR和疾病控制的患者中具备客观性反映的患者所占的占比率，无进度生存率（PFS），总生存期（OS），安全系数和药动学。
应用FoundationOne检测对一共1206名患者的FGF / FGFR情况开展了预筛选。在这种患者中，有1120个沒有带上这种基因突变，或是她们回绝参与该科学研究。其他86例患者开展了资质评定。还评估了此外85名具备FGF / FGFR改变的患者的资质。在171名患者中，有146名患者参与了2017年1月17日至2019年3月22日的实验。在146名患者中，有107名身患FGFR2结合或重排，在其中20名身患别的FGF / FGFR改变，而18名沒有FGF / FGFR改变。
全部参加者均接纳了最少1剂培米替尼的使用量，而且被列入安全系数和实效性群体中，除开1名不确定FGF / FGFR情况的患者，其未包含在功效剖析中。整体中位随诊的时间为17.8个月，针对具备FGFR2结合或重排的患者，具备别的FGF / FGFR改变的患者及其沒有FGF / FGFR的患者，中位随诊時间各自为15.4个月，19.9个月和24.2个月改造。在这种序列中，中位医治時间各自为7.2个月，1.4个月和1.3个月。
培米替尼（Pemigatinib）很有可能会造成不良反应有：拉肚子、恶心想吐、口感转变、恶心呕吐、食欲不佳、减肥瘦身、严重便秘、胃疼、口疮溃疡、口干舌燥和/或皮肤干；排尿量降低；或心跳很快。还有一些不良反应主要表现为：指甲炎、掉发、头痛、疲惫、关节疼、尿疼、四肢或是关节疼痛。
有一些不良反应很有可能很严重，如：视力下降、目光悬浮物、见到闪亮或别的眼睛视力转变，肌肉痉挛、发麻或口干口渴。假如发生这类病症，请直接联络医师或接纳应急医治。
