2021年6月09日-6月17日，第26届欧洲地区血液学研究会（EHA）企业年会受新冠肺炎疫情的危害将以虚似大会的方式举办。做为最重要的血液学大会之一，此次EHA企业年会一共有1700多项科学研究的全新結果发布。医疗界血夜频道栏目现梳理了CP-CML病人的普纳替尼医治策略和CML病人使用寿命转变有关的口头报告內容，以飨读者。S153：OPTIC科学研究的基本数据显示，根据反映给药的普纳替尼医治方式对耐药性/不耐受慢性期粒细胞败血症（CP-CML）的病人表明出了最好经济效益。普纳替尼是一种第三代的酪氨酸激酶缓聚剂（TKI），在与第二代的TKI医治耐药性/不耐受的CP-CML的非常中（PACEⅡ期科学研究，使用量为45mg/d），表明出了更加深入、更长久的医治反映，并给病人提供了大量的存活获利。而过后分析表明，药品使用量和不良反应和医治反映中间存有相对应关联，特别是在主动脉阻塞事情（AOEs）层面。为了更好地查探根据医治反映的普纳替尼给药计划方案在医治耐药性/不耐受CP-CML的功效和安全系数，学者设计方案了Ⅱ期任意的OPTIC临床研究。
科学研究結果：
1.基准线状况，入组的病人为对≥2个TKIs耐药性/不耐受或BCR-ABL1 T315I基因突变的CP-CML病人，共283例，各自列入了A组［45mg（起止使用量）－15mg,94例］、B组［30mg（起止使用量）－15mg,95例］和C组（15mg,94例）。当序列A、B组的病人做到BCR-ABL1IS≤1%时，使用量降低至15mg.科学研究关键终点站是12个月时是不是做到BCR-ABL1IS≤1%，主次终点站是根据体细胞细胞生物学的分子结构反映和安全性結果。98%和55%的病人各自接纳≥2种和≥3种TKI医治，99%的病人具有抗药性病症，40%的病人具有≥1的基准线基因突变（23%的病人为T315I基因突变）。在中位时间为32个月的复诊時间以后，134例病人依然在进行医治，204例病人在PON科学研究中普纳替尼的露出時间≥12个月。
2.12个月时做到BCR-ABL1IS≤1%的状况，在12个月时，A、B组到做到BCR-ABL1IS≤1%，并将使用量减少为15mg的病人数量为73例，75%（55/73）的病人在使用量减少后对医治不断合理，在其中91%（50/55）的病人在后面可以不断该计划方案医治6个月乃至更长期。2组病人中，在使用量减少后丧失医治反映而又再次提高使用量的病人数各自为13例和5例。除此之外，在基准线为T315I基因突变的病患中，12个月医治后，A组BCR-ABL1IS≤1%的最好医治反映率最大（60%）。
3.存活获利状况，三组的无病症进度存活（PFS）各自为未做到、未达到和45.6个月，而OS获利无显着差别。
4.毒副作用反映，最多见的≥3医治有关应急副作用（TEAEs）是血小板减少症（27%），17%的病人发生嗜中性粒细胞降低，7%的病人发生缺铁性贫血。通过单独核查联合会评定，AOEs/比较严重AOEs易常见于A（10%/4%）、B（5%/4%）、C三组（3%/3%）。
科学研究结果：OPTIC科学研究表明，病人做到BCR-ABL1IS≤1%后再将起止使用量从45mg/d调整为15mg/d,可以得到最高的医治获利。而B组和C组亦表明出医治获利，特别是在无T315I基因突变的病患中。BCR-ABL1IS≤1%的医治反映或可变成对第二代BCR/ABL1 TKI医治耐药性的CP-CML病人的存活获利指标值，无论病人是不是存有BCR-ABL1基因突变。
