瑞普替尼是一种新式的电源开关操纵酪氨酸激酶缓聚剂（TKI），根据双向作用机制普遍抑止KIT和PDGFRA蛋白激酶数据信号传输。在INVICTUS（NCT03353753），一项任意、双盲实验、安慰剂对比的瑞普替尼医治行末期GIST中的实验中，与安慰剂对比，瑞普替尼减少了85%的病症进度或身亡风险性，而且在此前接纳的TKI医治的患者中有着较好的总体安全系数。
方式：选用EQ-5D-5L（EQ5D）和EORTC-QLQ-C30（C30）做为体外试验的一部分，搜集患者汇报的結果（PRO）。在预先指定的和追加的研究中，创建ANCOVA实体模型，较为从基准线到第2天第1个周期时间（C2D1）的转变，便于在瑞普替尼组和安慰剂组里开展PRO精确测量，并明确医治组中间的差别。PRO精确测量包含EQ5D视觉效果plc表（VAS）和C30人体作用（PF）和人物角色作用（RF）评定量表（全部成绩范畴为0-100；成绩越高越好）。还评定了C30总体身心健康和总体生活品质问题（优秀率范畴为1-7；优秀率越高越好）。固定效应包含医治臂、此前防癌医治频次和基准线时的ECOG得分。
結果：129例患者随机分组，在其中128例患者接纳了医治（85例患者服用瑞普替尼，1次/d,150mg/次；43例患者服用安慰剂）全部PRO,P值均无统计学意义。从基准线查验到应用瑞普替尼的C2D1，VAS得分均值提升3.7分，安慰剂组均值降低8.9分（P=0.004；改进或无更改，各自为67% vs 41%）。一样，服用瑞普替尼后，均值PF得分提升了1.6分，服用安慰剂后，均值PF得分减少了8.9分（P=0.004；改进或无更改，68 vs 44%）。瑞普替尼组RF得分均值提升3.5分，安慰剂组se得分均值提升17.1分（P=0.001；改进或无更改，77% vs 50%）。在总体身心健康和总体生活品质问题上，瑞普替尼组的优秀率各自均值为0.20和0.28，安慰剂组的优秀率各自为0.78和0.76（均P=0.001；改进或无更改，各自为74% vs 47%和79% vs 59%）。
结果：依据评定的5项PRO指标值，与安慰剂和最好支持治疗相较为，瑞普替尼在末期GIST中为患者给予了功效和人体作用、VAS、健康的概念和总体生活品质长期保持的PRO指标值。
