SM是一种稀有的、让人衰微的病症，几乎全部患者全是由KIT D816V基因突变造成的。不会受到操控的组织细胞繁殖和活性很有可能会造成严重危害性命的病发症。在末期SM乳头瘤病毒中，侵蚀性SM（ASM）的中位总生存率（OS）约为3.5年，伴随有关血液肿瘤的SM（SM-AHN）的中位OS约为2年，组织细胞败血症（MCL）的中位OS不上6个月。阿维普替尼是一种用以医治SM的精确治疗法，是唯一一种在SM中获得临床医学认证的相对高度强力KIT D816V缓聚剂。
在这里2项试验中，85例患者依据改进的IWG-MRT-ECNM规范（IWG标准）开展功效评定，包含以每天一次（QD）200mg起止使用量医治的44例患者。顶尖結果汇报截至日期：EXPLORER试验为2020年5月27日，PHTHFINDER试验为2020年6月23日，核心核查的减轻评定在2020年9月进行。申请注册终点站是根据核心核查的总减轻率（ORR）和缓解延迟时间（DOR）。ORR被理解为血细胞记数彻底或一部分修复（CR/CRh）的放任不管、一部分减轻或临床医学改进。全部汇报的临床医学反映均获得确认。
在EXPLORER试验中，53例患者可评定减轻，中位随诊的时间为27.3个月，ORR为76%（95%CI:62%，86%）、36%的患者完成CR/CRh.中位DOR为38.3个月（95%CI:21.7个月，NE）。中位OS不能可能（95%CI:46.9个月，NE）。
PHTHFINDER试验的一项预先指定的前中期剖析表明，32例患者可评定减轻，中位随诊的时间为10.4个月，ORR为75%（95%CI:57%，89%）、19%的患者完成CR/CRh.除此之外，统计显示，伴随着時间的变化，减轻在再次加重，其效率与EXPLORER试验一致。中位DOR不能可能（95%CI:NE,NE），因为PHTHFINDER试验中患者的入组時间，因而未评定OS.PHTHFINDER试验的顶角线結果根据一项预先计划的剖析，致力于评定阿维普替尼与以前报导的依据IWG规范明确的多蛋白激酶缓聚剂midostaurin的ORR（28%）的优势。中后期剖析做到了关键终点站（p=0.0000000016）。
来源于200mg QD使用量组的归纳功效剖析中，有44例患者可开展功效评定，中位随诊的时间为10.4个月，在其值中，ORR为68%，18%的患者完成CR/CRh.
安全性数据信息与此前汇报的结论一致，沒有观查到新的数据信号。阿维普替尼整体耐受力优良，大部分不良反应（AE）汇报为1级或2级。在EXPLORER和PHTHFINDER试验中，阿维普替尼表明，与全部使用量对比，在起止使用量200mg QD时，耐受力明显改善。在这里2项试验中，8.1%的患者因医治有关的不良反应（TRAE）而停用阿维普替尼.
此前报导的EXPLORER试验数据显示，事先存有的比较严重血小板减少症（依据Blueprint Medicines的可能，在约10%-15%的末期SM患者中产生）及其起止使用量300mg QD或更高一些是脑出血（ICB）的风险源。根据那些数据信息，Blueprint Medicines在EXPLORER和PATHFINDER试验中执行了医治管理方法指引，包含此前存有的比较严重血小板减少症的清除规范、基本血细胞检测和应急比较严重血小板减少症的使用量终断指引。在76例未沒有事先存有比较严重血小板减少症的EXPLORER和PATHFINDER试验患者中，2例患者（2.6%）发生了ICB事情。2起不良反应均为1级，没有症状的。这种安全系数数据验证了医治管理方法指引的临床医学危害。
阿维普替尼的活性药品成份为avapritinib,替代性和强力地抑止KIT和PDGFRA基因突变蛋白激酶。该药是一种I型缓聚剂，致力于靶向治疗活性蛋白激酶构像；全部致癌物质蛋白激酶都根据这类构像开展数据信号传输。avapritinib已被证明对GIST有关的KIT和PDGFRA基因突变具备普遍的抑制效果，包含对于与当今准许治疗法耐药性有关的激话loop基因突变的强悍活性。
与已准许的多蛋白激酶缓聚剂对比，avapritinib对KIT和PDGFRA的可选择性显著大于别的蛋白激酶。除此之外，avapritinib经特有的设计方案替代性融合并抑止D816基因突变KIT,这也是大概95%的系统化组织细胞增加症（SM）患者中的一种常见病推动要素。临床前研究表明，avapritinib能以亚纳克分子法律效力强力抑止KIT D816V,并具备最少的脱靶活性。
阿维普替尼于2020年1月得到英国FDA准许，用以医治带上血细胞衍化细胞生长因子蛋白激酶α（PDGFRA）遗传基因18号外显子基因突变（包含PDGFRA D842V基因突变）的不能摘除性或肿瘤转移GIST成年人患者。值得一提的是，阿维普替尼是第一个被准许用以GIST的精确治疗法，也是第一个对PDGFRA遗传基因18号外显子突变GIST具备高活性的药品。
