罕见病,现阶段全世界有近7000种,仅有不上5%有医治药品。并且在我国罕见病服药发售状况与西方国家和地域对比还有差别,罕见病的医治遭遇极大考验。肾上腺癌(ACC)是一种稀有的产生于肾上腺的肿瘤,临床医学患病率低(约0.52/100万),恶变的程度高,侵蚀性强。手术治疗彻底摘除是现阶段优选治疗方法,但因为肾上腺癌初期确诊艰难,大部分病人发觉时已经是末期,丧失手术治疗机遇,只有选用密妥坦只用或与细胞毒性药品液质质的治疗方案,医治挑选十分比较有限。
密妥坦(mitotane)是当前全世界唯一被准许用以医治肾上腺癌(ACC)的靶向治疗药物。密妥坦适用没法手术的、多功能性和非功能性肾上腺癌、肾上腺皮质腺瘤及其恶性肿瘤而致的皮质醇增多症病患者。
密妥坦的功效怎样?
(1)对不可以手术治疗摘除或有远方迁移的肾上腺癌合理,客观性高效率:34%~61%,负相关无进度生存率:6~7个月。
(2)是晚中后期ACC的优选、最有效药物,一部分减轻病症进度。
(3)手术前吃3-6个月,变小原发灶或迁移蔓延灶,争得R0摘除。
(4)手术后輔助,提升无反复发生存率。
密妥坦是肾上腺癌病人最重要的医治药品,可是现在还未在我国发售,现阶段中国未有肾上腺癌的高效医治药品,这在某种程度上密妥坦是肾上腺癌病人的救命药。