根据一项II期临床试验的中期分析，帕沙利西布对新诊断的胶质母细胞瘤患者有很强的临床疗效信号.
生存率与FDA批准的另一项研究的标准替莫唑胺的先前数据进行比较.
Kazia Therapeutics在一份新闻稿中宣布，尽管不同研究的比较并不精确，但存活率的数值差异的大小提供了证据，证明这种药物可以延长胶质母细胞瘤患者的寿命.
根据一项二期临床试验（nct035298）的中期分析，
Paxalisib（GDC-0084）对新诊断的胶质母细胞瘤患者有很强的临床疗效信号。生存率与FDA批准的另一项研究的标准替莫唑胺的先前数据进行比较。Kazia Therapeutics在一份新闻稿中宣布，尽管不同研究的比较并不精确，但存活率的数值差异提供了证据，证明这种药物可以延长胶质母细胞瘤患者的寿命。
“这是一个很好的结果，我们对新出现的数据感到高兴。”卡齐亚首席执行官詹姆斯·加纳在新闻稿中说。“任何新的癌症治疗的‘金标准’都是延长寿命的能力，在胶质母细胞瘤等疾病中，这是一个特别具有挑战性的目标，这些数据为我们提供了第一个证据，证明帕沙利西布可能在一个非常具挑战性的患者群体中实现这一目标。”
中期分析回顾了A部分（n=9）和B部分（n=21）的患者。A组患者的中位总生存期（OS）为17.7个月，具有很强的临床疗效信号。1 FDA批准的替莫唑胺护理标准的中位OS为12.7个月，根据发表在《新英格兰医学杂志》上的一项研究，2
无进展生存率（PFS）在包括a和B部分在内的整个研究人群中被报道为8.5个月，这比2019年11月（8.4个月）这些数据的先前报告稍好。治疗时间最长的患者在诊断19个月后无进展。1曲唑胺与5.3个月的PFS相关。2
帕沙利西布与以往使用该药物的经验相比，显示出一致的安全性。最常见的与治疗相关的不良事件（AEs）包括高血糖、口腔粘膜炎和低度皮疹。1
试验的主要终点是剂量限制性毒性。次要终点包括治疗引起的AEs、严重AEs、治疗引起的3/4级临床实验室异常、心电图参数变化、左室射血分数、全氟辛烷磺酸和OS的变化。
帕沙利西布是PI3K/AKT/mTOR途径的小分子抑制剂。该制剂正在开发中，用于治疗多形性胶质母细胞瘤，这是成人原发性脑癌中最常见和最具侵袭性的一种。第二阶段研究于2018年启动。加内尔说，这名特工于2018年2月从美国食品和药物管理局获得了一个孤儿药名称。
“20多年来，新诊断的胶质母细胞瘤患者没有任何新的药物治疗，我们渴望改变这种情况。”。“我们相信，帕沙利西布正迅速成为这一极具挑战性疾病全球最有希望的候选药物之一，我们将努力使其尽快有效地提供给患者。”
试验仍在进行中，约占总试验的一半分析时仍在接受治疗的登记患者。更多的患者仍在随访中。
患者必须在术后6周内完成肿瘤的最大手术切除，并接受XRT/TMZ的初步治疗，包括或通过外照射到部分脑区的XRT。他们也应该有可测量的疾病，根据RANO标准纳入扩大队列，尽管有不可测量疾病的患者可以纳入剂量增加队列。接受脑部放射治疗或细胞毒药物治疗的患者不能被纳入研究范围。
另外4项关于帕沙利西布的研究正在进行中，以治疗各种形式的脑癌。硒的初始疗效数据这些试验的全部结果预计将在2020年的某个时候提交。
计划于2020年4月24日至29日在美国癌症研究协会2020年年度会议上提交第二阶段的中期结果。由于会议取消，Kazia计划在2020年下半年提交更多数据，第二阶段试验的最终数据预计在2021年上半年提交。
参考：
Kazia；在II期胶质母细胞瘤研究中，s-帕沙利西布显示出阳性的总体生存信号[新闻稿]。澳大利亚悉尼：卡齐亚治疗有限公司；2020年4月7日。https://yhoo.it/2JP8QOA。2020年4月8日访问。Hegi ME、Diserens AC、Gorlia T等。胶质母细胞瘤中MGMT基因沉默与替莫唑胺的作用[2005年3月10日在线发表].N Engl J Med。DOI:10.1056/NEJMoa043331
