在对靶向肿瘤学的采访中，Nicole Kucine，MD，MS，讨论了她对儿童、青少年和年轻成人骨髓增生性肿瘤的文献回顾中的发现.
她强调了在这方面需要采取的下一步研究措施，以及社区肿瘤专家应该为年轻的骨髓增生性肿瘤患者做些什么. .
根据最近发表在《血液学恶性肿瘤报告》上的一篇论文，与成年骨髓增生性肿瘤患者相比，年轻骨髓增生性肿瘤患者的
生存率更好。由Nicole Kucine，MD，MS领导的研究人员还发现，儿童患者表现出比成人患者更低的突变，潜在地提高了他们的生存机会，并限制了疾病向骨髓纤维化和急性白血病的转化。
对儿童和青年患者MPNs的诊断仍然很少见，尽管近年来观察频率更高。然而，MPNs中的大多数数据主要基于老年患者，这使得管理这些年轻患者更具挑战性。
Kucine等人回顾了关于儿童和年轻成年MPNs患者的现有文献，以获得对这些患者临床护理的更多见解。尽管数据大多是回顾性的，但她发现儿科患者的常见突变、血栓事件发生率较低，与MPN患者相比，疾病向骨髓纤维化（MF）或急性髓性白血病（AML）的转化。
由于错过了大多数临床试验（通常为18岁）的年龄界限，与年轻人相比，招募儿科患者参加临床试验通常更具挑战性。正因为如此，而且这是一个如此罕见的诊断，需要全世界的合作来进一步评估这一患者群体和可能更有益的潜在治疗。目前，这些患者通常使用羟基脲、干扰素或阿那格雷。
在接受Weill Cornell Medicine儿童血液学肿瘤学的目标肿瘤学、Kucine的采访时，讨论了她对儿童、青少年和年轻成人多发性硬化症的文献回顾中的发现。她强调了在这方面需要采取的下一步研究步骤，以及社区肿瘤学家应该为患有多发性肾病的年轻患者做些什么。
靶向肿瘤学：开展这项研究的目的是什么
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，Kucine：本文是一篇综述性的文章，试图总结现有的儿童和青年MPNs患者的文献。我们想尝试思考一些重要的问题和方向，为我们年轻的MPNs患者的未来研究和临床护理。
靶向肿瘤学：这些年轻的MPNs患者有哪些治疗选择
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Kucine：对于18岁或21岁以下的儿童和儿童患者，由于大多数地方的年龄界限不同，根据中心的不同，过去使用的是羟基脲、干扰素和阿那布拉利。这些是使用的主要药物。接受软骨霉素（Jakafi）治疗的儿童患者数量非常少，而且主要用于临床试验。对于年轻人来说，他们通常有资格参加大多数开放的临床试验。许多正在研究的新型MPNs药物也有可能用于年轻的成人患者。通常，年龄界限是18岁。
靶向肿瘤学：你在研究中的发现是什么
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Kucine：主要发现是积极的，认为年轻患者往往比老年MPNs患者做得更好。这可能是多种原因造成的，但具体来说，在MPNs患儿中，这些患者向MF的转化率非常低；只有1或2例患儿在儿童期诊断为MPN，并在某些时候转化为AML。目前还不清楚这种情况是否发生在儿童期，而不是成人期。
我们发现年轻成人患者也有同样的情况。尽管他们确实有相当数量的血栓性事件，但是nsinformation率似乎较低，结果良好。这是令人放心的，因为我想象年轻的成年患者和这些孩子的父母被诊断出患有多发性肾病，他们想知道结果是什么，以及长期的影响。尽管没有大量的前瞻性数据，但我相信我们需要对这些患者进行更多的研究，看看会发生什么，因为30到40年的疾病可能与20到30年的疾病有很大的不同，如果你是在年老时被诊断出来的。从我们在回顾性研究中看到的情况来看，这一点上的数据是令人放心的。
靶向肿瘤学：从这些数据中提取什么是重要的？”
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-Kucine：被诊断为MPNs的年轻患者及其家庭应该充满希望并保持阳性。我们发现最严重的并发症发生率较低，预后良好。他们应该对未来的临床试验充满希望，我认为年轻患者，如果被诊断为MPN，从有经验的人那里或者让他们的医生联系有经验的人那里征求意见是很重要的。我们习惯于在老年人身上思考的一些事情可能并不总是适用于儿童和年轻患者。我认为年轻患者可能有一些不同的关注点和需要关注的事情，在照顾他们时，而不是照顾一个60到70岁的人。
有针对性的肿瘤学：在这个人群中，下一步的研究是什么
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“”Kucine:不幸的是，针对儿童的临床试验并不多。我希望在接下来的5年里，这种情况会有所改变，随着我们在成年人身上获得更多的数据，我们将能够展开一些试验。这很有挑战性，因为数字很低，人们总是希望对儿童保持谨慎，但我认为，儿童能够获得新的治疗是很重要的。我认为前瞻性研究是下一步，所以在未来的研究中，对这些患者进行更长时间的跟踪研究。到目前为止，我们所做的大多数研究都是回顾性的，也就是说，当一个人在一个时间点回顾医疗记录时，他们可能会失去很多信息，而且往往没有很多后续行动。前瞻性研究对这些患者群体非常重要，而且这需要协作小组，因为[患者]的数量太少。为了获得有价值的见解，它将进行国际合作试验，特别是在儿科领域，与老年人相比，接受这些诊断的儿童人数较少。
我们需要让美国和国外的人们聚在一起，跟踪这些患者。这样做是一个很大的挑战。我知道有一些人和团体对此感兴趣，所以希望这是一个可以在未来一年左右发展起来的东西，以便真正考虑如何将所有的病人数据放在一起，从中学习。
靶向肿瘤学：还有什么你想强调的吗
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“”Kucine:
