白血病有分清主次之分,在其中,急性白血病细胞增殖停滞不前在初期环节,以初始尽早幼体细胞为主导,病症发展趋势快速,现病史数月。漫性白血病细胞增殖不错,以孩子气或完善体细胞为主导,发展比较缓慢,现病史多年。
临床医学上常将白血病分成急性网织红细胞白血病(ALL)、急性髓体细胞白血病(AML,过去称之为急性非网织红细胞白血病)、慢性粒细胞白血病、漫性网织红细胞白血病等。
AML是一种迅速进度的血浆和骨髓肿瘤,患病率随年龄段的增加而显著上升,中位病发年纪为66岁。在国外的AML中,合适接受干细胞移植的患者不够10%,并且大部分患者对放化疗无响应而且会进度成发作或难治性AML,5年存活率大概20%~25%。英国2017年新诊断的AML患者大概有21380例,死亡病例大约10590例。
FDA准许新基企业Idhifa (恩西地平)发售,用以医治带上异柠檬酸钠脱氨酶2(IDH2)基因变异的成年人发作或难治性急性髓系白血病。FDA与此同时准许了雅培的RealTime IDH2 Assay随着诊断试剂盒。
Enasidenib归属于first in class的异柠檬酸钠脱氨酶2缓聚剂,可以抑止多种多样推动细胞分化的酶的活性。假如患者血夜或脊髓样版中检验到了IDH2基因突变,便适用接受恩西地平医治。AML患者中带上IDH2基因突变的比率大概为8%~19%。
Enasidenib的功效在一项列入199例带上IDH2基因突变的发作或难治性AML患者的单臂研究中获得确认。数据显示,在接受最短6个月的医治后,大概19%的患者完成放任不管,中位减轻不断期是8.2个月。4%的患者完成一部分血液学减轻,中位缓解不断期9.6个月。在157例由于AML必须输液或血细胞的患者中,34%在接受恩西地平医治后不会再必须静脉注射。
Enasidenib最多见的副作用包含恶心想吐、恶心呕吐、拉肚子、胆红素偏高、胃口降低。孕妈妈或哺乳期妇女严禁应用恩西地平.