FDA批准Pemigatinib治疗FGFR2+胆管癌

FDA已经批准了pemigatinib用于治疗先前治疗过的、不能切除的局部晚期或转移性胆管癌患者,这些患者存在FGFR2融合或重排.

FDA已批准pemigatinib(Pemazyre)用于治疗成年患者,这些患者以前接受过治疗,但不能切除局部晚期或转移性胆管癌,其中含有FGFR2融合或重排,正如FDA批准的试验所检测到的一样。1

这代表了首次批准治疗该适应症。

批准培美亭,一种选择性口服FGFR1、2和3抑制剂,被加速并取决于验证性试验。

虽然胆管癌被认为是一种罕见的疾病,但它已经“在过去的三十年里一直在上升,”研究调查员Ghassan Abou Alfa,医学博士,纪念斯隆·凯特林癌症中心的肿瘤学家在一份声明中说。“对于那些在一线化疗或手术后选择有限的患者,有一个新的靶向治疗方案是令人鼓舞的,在复发率仍然很高的情况下,

来自第二阶段FIGHT-202试验A组的研究结果支持了这一批准,即总体缓解率为36%,中位缓解持续时间为9.1个月。

FIGHT-202是一项多中心、开放标签、单臂研究,调查了培美昔单抗在局部晚期、转移性或不可切除的胆管癌,至少1次治疗失败(NCT 02924376)。患者被分为3组:A组包括有FGFR2融合或重排的患者,B组包括有FGF/FGFR基因改变的患者,队列C包括那些没有FGF/FGFR基因改变的患者。

合格患者包括那些组织学或细胞学证实的胆管癌、可测量或可评估的疾病、至少1次全身治疗后的疾病进展、ECOG表现状态评分为0到2分的患者,预期寿命至少12周。排除标准包括先前使用选择性FGFR抑制剂,目前或之前异位矿化/钙化的证据,临床上显著的角膜或视网膜疾病,以及最近使用的一种CYP3A4抑制剂。

患者在3个队列中,每天口服13.5毫克的培美替尼,连续2周和1周停药,直到疾病进展、毒性不可接受、同意书撤销,或医生决定。

试验的主要终点是A组的客观反应率(ORR)。次要结果指标包括其他队列的ORR、无进展生存率(PFS)和安全性。

共有107名患者在A组接受治疗,随访时间中位数为15.4个月(范围,9.3-19.0节)。中位疗程为7.2个月(范围3.9-10.9)。队列中2名

患者的中位年龄为56岁(范围26-77),61%为女性。大多数患者有转移性疾病(82%),心电图表现状态评分为1分(53%)。61%的患者以前只接受过一种疗法,而12%的患者至少接受过三种疗法。此外,36%的患者曾接受过手术,26%接受过放射治疗。98%的患者有肝内胆管癌,最常见的病变部位是肝脏(94%),29%的患者报告的最常见的FGFR2伴基因是BICC1。42例患者有其独特的FGFR2伴侣基因,但共有56个不同的伴侣被报道,截止到数据截止时,

,71%的患者已经停止治疗,最常见的原因是进行性疾病(55%),2.8%的患者出现

完全反应,32.7%出现部分反应,82%的患者达到了疾病控制。88%的患者的靶病变面积比基线时减少。

中位PFS为6.9个月(95%CI,6.2-9.6),虽然在切除时还未完全成熟,但中位总生存期为21.1个月(95%CI,14.8至不可估计)。

在B或C组中没有患者获得反应。

在总的患者群体中,最常见的不良事件(AE)是60%的患者高磷血症,其次是脱发(46%)、口吃困难(38%)、腹泻(34%)和疲劳(31%)。

高磷血症的中位发病时间为15天(95%CI,8-47),采用低磷饮食、同时使用磷酸盐粘合剂进行治疗,利尿剂、剂量减少或剂量中断。

最常见的3级或更高级别AEs为低磷血症(12%)、关节痛(6%)、口腔炎(5%)、低钠血症(5%)、腹痛(5%)和疲劳(5%)。

严重AEs见于45%的患者,包括腹痛、发热、胆管炎,还有胸腔积液。49%的患者在试验中死亡,最常见的原因是疾病进展。6名患者死于治疗引起的不良事件,其中2名患者未能茁壮成长,1名患者出现胆管阻塞、脓毒症、胸腔积液和胆管炎。

对培美亭的警告和预防措施包括眼部问题、血液中磷酸盐含量高,同时FDA还批准了一种CDx作为注册伴侣诊断,用于识别可能受益于培美替尼的患者。这是第一个也是唯一一个FDA批准的关于使用培美替尼治疗之前接受过治疗的患者的伴随诊断试验,不能切除的局部晚期或转移性胆管癌伴FGFR2融合或重排。3

FDA先前授予培美亭一个突破性的孤立药物名称,用于此适应症。

我们对FGFR2在胆管癌中融合或重排的研究,以及Pemazyre作为Incyte首席执行官HervéHoppenot在一份声明中说:“第一个有针对性的治疗方案表明,我们致力于将科学发现转化为能够对患者生活产生积极影响的解决方案。”。“我们很荣幸能将培马齐尔带给患者,并将立即提供这种新的治疗。”

Incyte为所有接受培马齐肽的患者提供全面的患者支持计划。

参考

FDA批准了Incyte的培马齐尔™ (pemigatinib)作为第一个针对成人的靶向治疗,治疗之前治疗过的,不能切除的局部晚期或转移性胆管癌[新闻稿]。威尔明顿,德:印加;2020年4月17日。https://bwnews.pr/3bvVgLW。2020年4月18日访问。Abou Alfa GK、Sahai V、Hollebecquee A等。用于先前治疗的局部晚期或转移性胆管癌的培美替尼:一项多中心、开放标签的第2阶段研究[于2020年3月20日在线发表]。柳叶刀迎面而来。doi:10.1016/S1470-2045(20)30109-1。Foundation Medicine获得FDA批准,将FoundationOne®CDx作为Pemazyre的辅助诊断™ (pemigatinib)是FDA批准的第一种针对成人的靶向治疗方法,该疗法以前曾治疗过局部晚期或转移性胆管癌[新闻稿]。马萨诸塞州剑桥:基础医学;2020年4月17日。https://bwnews.pr/2RM45tx。2020年4月18日访问

善龙是化疗药吗?

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善龙对肢端肥大症的作用

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白血病治疗药物维奈托克购买途径和价格

一项关于ibrutinib和维奈托克联合治疗的II期研究,先前未治疗的高风险和老年白血病(CLL)患者参与,患者至少具有以下特征之一:染色体17p缺失,突变TP53,染色体11q缺失,未突变的IGHV或65岁疑似年龄。患者接受ibrutinib单一疗法(每天420毫克,每天一次)3个周期,然后加入维奈托克(每周一次剂量递增至400毫克,每日一次)。联合治疗进行24个周期。80名患者的中位年龄65岁,30%的患者年龄在70岁以上。联合治疗后,随着时间的推移,完全缓解和有无法发现的微小疾病残留缓解患者的比例都在增加。经12个周期的联合治疗,88%的患者有完全缓解或完全缓解,61%的患者有无法检测到的微小疾病残留的缓解。研究认为,联合使用ibrutinib和维奈托克是治疗高风险和老年CLL患者的有效方案。