PTC Therapeutics企业公布，美国食品和药物管理局（FDA）已准许拓展地夫可特（deflazacort）的标识，列入2-5岁杜氏肌营养不良症（DMD）小儿科病人。本次准许，使地夫可特变成唯一一个被准许用以医治全部2岁及以上DMD病人的药品。
DMD是一种稀有的少年儿童遗传疾病，造成渐行性不可逆的全身肌肉衰退，地夫可特于2017年2月初次得到FDA准许，用以医治5岁及以上DMD病人；该准许使地夫可特变成全世界第一个获准医治DMD的类固醇药物。
PTC治疗学CEOStuart Peltz博士研究生说：“大家很高兴可以将地夫可特带来身患DMD的更幼小少年儿童。此病的规范医护是在诊断时逐渐应用地夫可特.大家坚信，当病人仍保存有大量的全身肌肉时尽量早地医治她们，将使其得到最高的医治获益。”2016年9月，来源于Sarepta企业的药品Exondys 51（eteplirsen）得到FDA准许，变成第一个医治DMD的药品，但是该药仅适用抗肌营养不良症蛋清遗传基因（dystrophin gene）中存有确证基因突变可造成51号外显子弹跳（exon 51 skipping）的DMD病人；据统计，此类病人约占所有DMD病人的13%。
地夫可特的适用范围更加普遍，该药适用任何种类基因变异的DMD病人。而除开地夫可特以外，PTC企业也有一款医治DMD的药品Translarna,该药是唯一一种获准医治无义突变型杜氏肌营养不良症（nmDMD）压根发病原因的药品，适用医治5岁及以上、非卧床不起nmDMD少年儿童病人。Translarna是一种蛋白修补治疗法，开发设计用以由无义突变而致遗传疾病的病人人群，致力于使带有无义突变的遗传基因造成多功能性蛋清。若遗传基因中存有无义突变，会造成蛋白质合成提早停止，造成无作用的蛋清。Translarna可以与核糖体相互影响，使核糖体可以根据mRNA上的太早无义终止数据信号，容许体细胞造成总长的多功能性蛋白。杜氏肌营养不良症（DMD）是一种X性染色体隐性遗传病症，关键产生于男孩儿。此病由抗肌营养不良症蛋清遗传基因（dystrophin gene）基因突变而致，归属于渐行性肌营养不良症普遍种类。据调查，全世界均值每3500个再生男宝宝中就会有一人患上该病。病人在学龄前儿童便会因肌肉持续衰退发生肌肉僵硬或衰老，造成不方便走动。绝大多数DMD病人在3-5岁病发，7-12岁完全缺失走动工作能力，20岁上下会由于心脏、肺肌肉无力身亡。
