阿泊替尼在201年年3月31日得到国家药品监督管理局准许，用以医治带上PDGFRA遗传基因18号外显子基因突变（包含PDGFRA D842V基因突变）的不能摘除性或肿瘤转移胃肠间质瘤成年人病人，也是在帕拉替尼以后，基石药业获准的第二款商品。GIST是最多见的肠胃、肠系膜、网膜和腹膜后肺纤维恶性肿瘤，是产生于消化道的一种肉疙瘩。据统计，GIST每一年全世界患病率约为10万例；英国每一年约有5000例兴新病案；依据医药魔方临床流行病学数据库查询，中国每一年约有3万例GIST兴新病人。实际上，针对沒有显著临床症状或病症的GIST通常不容易被发觉和确诊，因而，GIST的具体患病率很有可能更高一些。GIST始于消化道壁中的Cajal 间质细胞，是消化系统质间恶性肿瘤的最多见种类，在其中大部分（82%-87％）的基本特征是PDGFRA和KIT中存有互斥的作用继发性基因突变。原发性GIST大约有5％~6％的病案由最多见的PDGFRA外显子18（包含PDGFRA D842V）基因突变造成，约80%与原癌基因KIT基因突变有关。在超出95％的GISTS中根据免疫力机构化学检测到KIT（CD117）表述，使其与DOG1一起变成重要的确诊标识物，大概5％的GIST病人不表述KIT,但很有可能具备KIT或PDGFRA基因突变。
GIST目前治疗法的获利极其比较有限，PDGFRA D842V 基因突变GIST病人缺乏精确的靶向药物治疗方式，具备相对高度未达到的诊治要求。伊马替尼及其初期准许的疗法治疗实际效果较弱，负相关OS为15个月，中位PFS为3个月，ORR为0%。阿泊替尼是一款强力、高可选择性KIT/PDGFRA基因突变蛋白激酶缓聚剂。2020年1月和9月，阿泊替尼各自被FDA和EMA准许用以医治带上PDGFRA外显子18（包含PDGFRA D842V）基因突变的不能摘除或肿瘤转移胃肠道间质瘤（GIST）的成年人病人和医治带上 PDGFRA D842V基因突变的不能摘除或肿瘤转移GIST成年人病人。阿泊替尼也是FDA准许的第一个对于PDGFRA D842V基因突变的非特异蛋白激酶缓聚剂，打开了GIST的精确靶向药物治疗时期。GIST在50-80岁的群体中更加普遍，医治挑选依赖于多种多样要素，包含癌病的环节和种类、不良反应及其病人的身体状况和喜好等。但是，手术治疗和靶向药物治疗仍是GIST的规范医治挑选，放化疗、放射性、堵塞术和消融术等别的治疗法则比较少用。相比于FDA准许的别的GIST医治药品，如伊马替尼、舒尼替尼和瑞戈非尼，阿泊替尼表明了对KIT/PDGFRA基因突变的相对高度可选择性和活力。
尽管GIST病人一线靶向药物治疗可以接纳伊马替尼，但二线及以上接受舒尼替尼或瑞戈非尼医治时，实际效果较弱，客观缓解率各自仅有7%和5%。关键的是，临床医学前的分析表明，已准许的靶向治疗药物，针对PDGFRA D842V基因突变沒有抑制效果，这也就解釋了为什么对带上PDGFRA D842V基因突变的GIST,已准许的用药治疗实际效果较弱。
恰好是由于对PDGFRA D842V基因突变的高抑制效果所提供的功效，阿泊替尼被FDA授于GIST开创性治疗法验证（BTD），并根据一项多核心、双臂、对外开放的重要临床研究（NAVIGATOR）获准发售，用以医治带上PDGFRA外显子18基因突变（包含D842V）的不能摘除或肿瘤转移GIST.NAVIGATOR科学研究列入的病人负相关年纪为64岁（范畴：29-90岁），男士占比为67％，ECOG PS为0-1的病人为93％，98％的患者存有迁移病症，且86％的病人曾接纳过手术治疗摘除，此前接纳蛋白激酶缓聚剂的平均数为1（范畴：0-5）。功效评定根据43例病人，包含38例PDGFRA D842V基因突变病人，PDGFRA外显子18基因突变病人的负相关随诊的时间为10.6个月（范畴：0.3-24.9个月）。可以看得出，阿泊替尼在PDGFRA外显子18基因突变（包含D842V）的GIST病人中，表明了较高的客观性反映率。在2020年9月举办的ESMO 2020大会期内，升级的NAVIGATOR科学研究的长期性随诊数据显示，阿泊替尼依然维持较高的客观性反映率，全部使用量组CR均做到10%以上，接纳300/400mg的病人，负相关无进度生存率（mPFS）为24个月，预测分析的3年总存活率为71%。
安全系数层面，在带上PDGFRA D842V基因突变且接纳300/400mg阿泊替尼使用量的病患中，恶心想吐（74%）、缺铁性贫血（68%）、拉肚子（66%）、疲惫（58%）产生占比最大，21％的病人因与医治有关的AE断药。阿泊替尼的临床研究并不是一路坦途。在3/4线医治部分末期不能摘除/肿瘤转移胃肠道间质瘤的Ⅲ期实验头死对头科学研究中（VOYAGER），阿泊替尼较瑞戈非尼未做到改进PFS的关键终点站(mPFS:4.2 vs 5.6个月，ORR:17% vs 7%）。根据此結果，Blueprint方案终止除PDGFRA exon18基因突变GIST外的进一步科学研究。但是，2021年2月，Blueprint又公示公告一项阿泊替尼对于带上c-KIT/PDGFRA基因突变且无可以用治疗方案的部分末期或肿瘤转移恶变实体肿瘤（包含CNS恶性肿瘤）的临床研究（NCT04773782）；同期，学者（M.D. Anderson Cancer Center）也进行了一项包揽肝癌、肠癌、乳癌、胃食道交汇处腺癌、黑素瘤、肉疙瘩等多种多样实体肿瘤的探究性（II期）科学研究（NCT04771520）。可以说，阿泊替尼升阶之途并未停息。现阶段阿泊替尼医治末期组织细胞增生症（SM）的发售申报早已向FDA和EMA各自递交。
