胆管癌是一种稀有的、侵蚀性的肝里外胆总管癌病。在大概20%的肝内胆管癌病案中看到了IDH1基因突变。虽然现阶段对于部分疾病的治疗方式包含手术治疗、放化疗和/或别的消溶医治，但沒有FDA准许的对于IDH1基因突变病症病人的系统软件治疗方法，而根据吉西他滨的治疗方案通常用以新确诊或末期病症病人。
依维替尼是一种内服、创新、小分子水IDH1缓聚剂。2019年5月，FDA准许依维替尼用以医治IDH1突变亚急性髓系白血病（AML）病人，尤其是75岁及以上或因共病没法应用加强诱发放化疗的新确诊病人；及其发作/不易治AML病人。
在国际性、任意、3期ClarIDHy实验中，187名此前接纳过医治的IDH1突变胆管癌病人按2:1被随即分成2组，每日内服依维替尼 500mg（n=126）或安慰剂效应（n=61）。发生影像诊断进度征兆后，容许病人从安慰剂效应组交叉式到依维替尼组。该实验的关键终点站是盲法单独审查评定的无进度生存率（PFS）；重要主次终点站是OS、客观缓解率、部分点评的PFS、安全系数和耐受力、药动学和药效学及其身心健康有关的生活品质（QoL）。此前的ClarIDHy统计显示，在此前接纳过医治的IDH1突变末期胆管癌病人中，依维替尼与安慰剂效应对比，使病症进度或身亡的风险性减少了63%。依维替尼组和对照组组的负相关PFS各自为2.7个月和1.4个月（HR,0.37；95%CI,0.25-0.54；一侧P<.0001）。依维替尼组6个月和12个月的PFS率各自为32%和22%，而安慰剂效应组病人在这里2个时间点均未产生无进度。2组的病症率控制各自为53%和28%。发布时，依维替尼组的负相关OS为10.8个月，安慰剂效应组为9.7个月（HR,0.69；95%CI,0.44-1.10；P=.06）。6个月时，依维替尼组67%的病人生存，而安慰剂效应组为59%。1年里，依维替尼组的OS率是48%，安慰剂效应组为38%。伴随着随诊時间的增加（数据信息截至日期是2020年5月31日），科学研究工作人员汇报70.5%的病人早已交叉式接纳了依维替尼医治。18名安慰剂效应组病人沒有交叉式，由于身亡（n=12）、撤销允许（n=2）、在安慰剂效应组但从没给药（n=2）、服食了不正确药品（n=1）或接纳了别的医治（n=1）。在依维替尼组（74.8%）和对照组组（86.4%）中，病症进度是停止医治的最普遍缘故。依维替尼组和对照组组各自有19%和14.8%的病人仍在实验中。依维替尼组和对照组组的负相关医治時间为2.8个月和1.6个月；交叉式到依维替尼组的病人的负相关医治時间为2.7个月。25名病人（15.1%）再次接纳依维替尼医治最少1年；主要包括6名从安慰剂效应组交叉式回来的病人。
根据EORTC QLQ-C30问卷调查对病人的生活品质开展分析时发觉，与基准线查验时对比，依维替尼维持了病人的人体作用，而安慰剂效应组到第2周期时间的第1天（双侧P=.002）和第3周期的第1天（双侧P=.004）人体作用降低。除此之外，根据EORTC QLQ-BIL21问卷调查的评定，依维替尼与安慰剂效应对比，在第2周期时间的第1天改进了病人的痛疼（双侧P=.039）。在第3周期时间的第1天，沒有观查到差别。在别的预先指定的生活品质子评定量表上（如QLQ-C30食欲不佳和QLQ-BIL21痛疼和进餐），2组沒有差别。
有关安全系数，全新的数据显示，在依维替尼组和安慰剂效应组里，最多见的医治造成的副作用（AE）包含恶心想吐（38.0%对28.8%）、拉肚子（33.1%对16.9%）、疲惫（28.9%对16.9%）、腹疼（22.3%对15.3%）、干咳（21.7%对8.5%）、胃口降低（21.7%对18.6%）、腹水（19.9%对15.3%）、恶心呕吐（19.9%对18.6%）和缺铁性贫血（18.1%对5.1%）。依维替尼组病人（包含从安慰剂效应组交叉式回来的病人）和对照组组的3级或以上医治造成AE（TEAE）发病率各自为53%和37.3%。依维替尼组和对照组组最多见的3级或以上TEAE为腹水（各自为9.0%和6.8%）、血胆红素偏高（5.4%和1.7%）和缺铁性贫血（7.2%和0%）。依维替尼组和对照组组各自有6.6%和8.5%的病人因医治造成的不良反应而造成断药；2组各自有3.0%和0%的病人发生使用量减少。除此之外，2组各自有30.1%和18.6%的病人发生使用量终断。
