2017年11月7日英国FDA扩张了罗氏（Roche）药品威罗非尼（vemurafenib）的适用范围，用以医治患上少见白血病Erdheim-Chester病（ECD）的成年人病人，这也是第一个经FDA准许对于ECD的治疗法。
什么是Erdheim-Chester病？Erdheim-Chester病(ECD)是一种十分难得一见的体细胞来路不明的非郎格罕细胞组织增加症。树突状细胞来源于的包含郎格罕细胞组织增加症(LCH )或细胞组织增加症X,Hand-Schller-Christian病和非脂质细胞组织增加。非郎格罕细胞组织增加症，包含血吞食淋巴组织体细胞增生症，伴随很多淋巴结节病的细胞组织增生症和人体脂肪肉芽肿性炎。恶变细胞组织增加症。ECD初次由Chester 和Erdheim 于1930年叙述，那时候取名为人体脂肪肉芽肿性炎，后为此两个人名称冠名赞助该病症。迄今全球范畴内有240余例该类病症被汇报，归属于罕见病，非常容易被错诊。
威罗非尼是一种蛋白激酶缓聚剂，根据阻隔一些酶，推动体细胞的生长发育。ECD是一种始于脊髓、迟缓生长发育的白血病。ECD会造成一种为白细胞计数的细胞组织的提升。这类体细胞过多得话会造成恶性肿瘤细胞组织侵润很多人体器官和机构，包含心血管，肺，脑和别的。ECD可能在全世界范畴内危害600至700名病人。约54%的患者初期有BRAF V600基因突变。威罗非尼本次获准是根据它在一项2期科学研究VE-BASKET中呈现的功效。该实验共包括22例具备BRAF-V600基因突变呈阳性的ECD病人，科学研究测定了得到放任不管或一部分改善的病人占比（整体减轻率，ORR）。数据显示，经威罗非尼医治的病人的ORR做到54.5%，在其中11名病人（50%）得到一部分减轻，1名病人（4.5%）得到放任不管。应用威罗非尼的ECD病人常用的不良反应包含关节疼、斑疹、掉发、疲惫等。
“FDA的这一决策代表着患上Erdheim-Chester病的病人将初次有着经FDA准许的医治挑选，”罗氏总裁医药学官兼全世界产品研发责任人Sandra Horning博士研究生说：“大家极力找寻新的方式，将药品带来要求并未达到的病人。大家很高兴这一革新的临床研究协助明确威罗非尼能医治这类少见病症。”“这款第一个获FDA准许的ECD治疗法让ECD病人人群备受鼓舞，这给病人以及亲属产生了新的期待，”ECD全世界同盟首席总裁Kathleen Brewer女性表明：“这类新的治疗方法表明，更有意义的提升可以在病人、亲属、科学研究医师、工业领域和FDA的相同的作用下迅速产生，来协助病人。”
威罗非尼患者常用的不良反应：
关节痛(关节疼);小疹;掉发;疲惫; QT间期增加和皮肤肿瘤(乳头瘤)。
威罗非尼比较严重的不良反应，包含新的癌病的发展趋势(皮肤癌、鳞癌或别的癌病)，与BRAF野生型黑素瘤病人的肿瘤干细胞的生长发育、超敏反应(过敏症状、服饰综合症)，比较严重的肌肤反映(Stevens Johnson综合症与立毒副作用外皮萎缩挛缩症)、心脏疾病(QT间期增加)，肝损伤(肝毒副作用)，光敏性，在双眼比较严重反映(葡萄膜炎)免疫反应，接纳放射治疗后(放化疗增敏和辐射源招回)，慢性肾衰和手、脚的机构变厚(杜普伊特伦收缩和脚底肌肉筋膜纤维腺瘤病)。
