2021年2月26日,英国食品类药监局(FDA)加快准许马法兰盘协同阿昔洛韦医治发作不易治骨髓瘤成年人病人(以往接纳≥4线治疗法且最少对一种蛋白酶体缓聚剂、一种免疫增强剂和一种CD38单抗失效)。
该加快准许是根据多核心、双臂HORIZON科学研究(NCT02963493)。HORIZON研究列入了满足条件的发作不易治骨髓瘤病人。患者在每周期时间的第1天静脉血管滴注40mg马法兰盘在每周期时间的第1、8、15和22天内服40mg(≥75岁的病人内服20mg)阿昔洛韦(28天为一个周期时间),直到病症进度或发生不能承受的毒副作用。对97例病人的亚组群体评定了功效,这种病人以往接纳了≥4线治疗法,且对最少一种蛋白酶体缓聚剂、一种免疫增强剂和一种CD38单抗失效。关键效果指标值是学者依据国际性骨髓瘤调研组(IMWG)规范评定的整体减轻率(ORR)和缓解延迟时间(DOR)。ORR为23.7%(95%CI:15.7,33.4),负相关DOR为4.2个月(95%CI:3.2,7.6)。对157例病人评定了安全系数。最多见的副作用(>20%)是疲惫、恶心想吐、拉肚子、发烫和上呼吸道感染。最多见的试验室出现异常(≥50%)是白细胞计数、血细胞、网织红细胞、嗜中性粒细胞和血红蛋白浓度降低及其肌酐提升。
马法兰盘用以接纳移殖病人预备处理的安全系数和实效性并未明确。USPI的应用限定申明强调马法兰盘不适宜、不建议作为对比临床研究之外的移殖预备处理。马法兰盘的建议使用量为每周期时间(28天为一个周期)的第1天静脉血管滴注40 mg(每一次滴注時间超出30min),并与阿昔洛韦液质质。