克劳迪亚替尼具备可接纳的安全系数和耐受力，但低CSF曝露和欠缺生物标志物效用，再加上功效数据信息呈消极发展趋势，提醒克劳迪亚替尼不应该在PD中进一步检测。帕金森(PD)是第二大普遍的神经系统退行性疾病，危害了1%的65岁以上的人口数量。PD病症通常随時间迟缓发生，初期最显著的病症为发抖、身体肌肉僵硬、健身运动功能减退和体态出现异常，末期会产生认知能力和个人行为问题。除此之外，老年痴呆症在病情恶化的PD病人中非常普遍，超出三分之一的病案也会产生重性抑郁障碍和焦虑抑郁症。尽管药品的开发设计日益发展，但现阶段的药品仍未达到缓解PD进度的要求。
克劳迪亚替尼（Nilotinib）可以抑止BCR-Abl而被获准用以慢性粒细胞白血病的治疗。但近些年的小动物科学研究却发觉，克劳迪亚替尼在PD细胞模型中具备神经系统维护功效。这一发觉激发了大家开发设计克劳迪亚替尼以缓解PD进度的兴趣爱好。殊不知，克劳迪亚替尼的安全系数和耐受力仍不明。先前，克劳迪亚替尼在PD医治中的诊治经验仅来自于一项中小型的科学研究。接着，2020年报导了同一工作组进行的一项2期临床研究結果，表明克劳迪亚替尼在轻中度末期PD中体现出可接纳的安全系数和耐受力，并对PD生物标志物起了改进功效，但对临床医学結果沒有明显危害。因此，美国西北大学与NILO-PD国际性课题组的专家团队开展了一项多管理中心RCT科学研究，致力于评定克劳迪亚替尼在参加者中的安全系数和耐受力。
该科学研究是一项历时6个月、多核心、任意平行面组、双盲实验、安慰剂对照的实验。病人征募時间为2017年11月20日至2018年12月28日，随诊于2019年9月9日完毕。该科学研究在国外25个临床医学核心开展。科学研究最开始挑选了173名病人，在其中48名病人回绝，125名病人接纳科学研究。最后，76名接纳PD用药治疗计划方案的病人入组。参加者以1:1:1任意接纳安慰剂效应、150 mg克劳迪亚替尼或300 mg尼罗替尼医治，每日一次内服，不断6个月，接着开展2个月的非药品点评。关键結果是药品的安全系数和耐受力。主次結果包含PD残废的转变（MDS-UPDRS得分第二一部分OFF/ON）。探究性結果包含血清蛋白和CSF药动学特点，及其CSF胆碱能生物标志物。参加者的均值基准线年纪为64.6岁，均值现病史为9.9年。MDS-UPDRS第1-3一部分OFF得分为66.4分，ON评分为48.4分，多伦多市认知能力评定（MOCA）得分为27.1分。在安慰剂效应、150 mg和300 mg臂中，接纳特定使用量的参加者进行科学研究的总数各自为21人（84%）、19人（76%）和20人（77%），二种表活剂量的安全系数均可接纳。在其中最多见的断药缘故是没有症状的的、使用量依赖感的胃蛋白酶、和/或淀粉酶的上升。在第1个月时，与安慰剂效应对比，克劳迪亚替尼150 mg和300 mg都呈现出更差的MDS-UPDRS-3 ON得分。但从基准线到6个月，小组之间MDS-UPDRS-3 OFF的转变沒有差别。脑组织/血清蛋白比克劳迪亚替尼浓度值为0.2%～0.3%。沒有直接证据表明CSF中胆碱类化合物的医治有关更改。
根据以上科学研究結果，科学研究工作人员觉得，克劳迪亚替尼具备可接纳的安全系数和耐受力，但低CSF曝露和欠缺生物标志物效用，再加上功效数据信息呈消极发展趋势，提醒克劳迪亚替尼不应该在PD中进一步检测。
