MTC是一种稀有的神经系统内分泌失调肿瘤，始于代谢活性多肽生长激素甲状旁腺素的甲状腺滤泡旁体细胞。甲状腺囊肿髓样癌约占全部甲状腺癌症的5%，以基因遗传（25%）或释放（75%）的方式发生。遗传MTC是2A和2B型窦汇区内分泌失调恶性肿瘤（MEN）的构成部分，绝大部分2A和2B型MEN患者都存有RET原癌基因的胚系基因突变，因而，靶向治疗RET呈阳性的MTC或者一种有效的医治对策。RAS基因突变是MTC中唯一的点推动基因突变。
在法国马格德堡高校医院门诊临床医学研究者Michael C. Kreissl博士以及朋友进行的评定凡德他尼实效性和安全系数的国际性、Ⅲ期、任意临床研究――ZETA实验中，列入331例不能摘除的部分末期或肿瘤转移MTC患者，将患者任意分派给与内服凡德他尼（原始使用量300 mg/d,n=231）或安慰剂，不断医治直到病情严重。
在该实验的过后剖析中，科学研究工作人员将满足条件的患者依据基准线时的病症情况严重水平分成四个亚组：进展有症状、仅有症状、仅进展、无进展没有症状的。依据客观性恶性肿瘤精确测量明确的PFS做为此次研究的关键终点站。主次终点站为OS、至痛疼恶变的時间、客观缓解率。
在184例（55.6%）基准线时有症状的进展期MTC患者中，PFS（HR=0.43；95%CI:0.28~0.64）、OS（HR=1.08；95%CI:0.72~1.61）和至痛疼恶变的時间（HR=0.67；95%CI:0.43~1.04）在标值上与整体实验类似。
科学研究工作人员观查到，凡德他尼医治亚组与安慰剂治疗组的ORR各自为37%和2%。凡德他尼医治与安慰剂对比，必须降低使用量的患者大量（83例 vs. 3例）。凡德他尼治疗者的不良反应与该药品已经知道的安全系数一致。凡德他尼组有98%患者汇报最少有一次不良反应，而安慰剂组有91.9%。
本分析的局限取决于样本数小。科学研究工作人员觉得，与安慰剂组对比，凡德他尼在有症状的进展期亚组和仅有症状的亚组中都表明可明显增加PFS,但在仅进展期亚组和没有症状的无进展的亚组中，这类好处则不会有。本领后分析表明，凡德他尼对有症状和进展期MTC患者具备临床医学好处。
