胃肠道间质瘤（GIST）是一种危害消化系统或腹腔周边构造的癌病，常见于胃或结肠。GIST是最多见的消化道肉疙瘩，在国外每一年大概有4,000至6,000例新的GIST病案，在欧州和其他国家也是这般。大部分GIST病案全是由一系列突变推动的。最多见的原发性突变在KIT蛋白激酶中占约80％，在PDGFRα激酶中占约6％。当今的治疗法不能抑制造成抗药性和病症进度的所有原发和原发性突变。依据确诊时病症的环节，5年存活率的可能范畴为48％至90％。
瑞普替尼的活力药品成份为Ripretinib,这也是一种KIT/PDGFRα蛋白激酶电源开关管控缓聚剂，用以医治KIT/PDGFRα推动的胃肠道间质瘤(GIST)、系统化组织细胞增加症(SM)及其别的癌病。瑞普替尼尤其设计方案根据抑止KIT和PDGFRα的广谱性突变来改进胃肠道间质瘤病人的医治。
瑞普替尼可阻隔胃肠道间质瘤中涵盖的第9、11、13、14、17、18外显子中的起止和继发KIT突变及其SM中发觉的原发KIT第17号外显子D816V突变。该药还抑止第12、14、18外显子中的原发PDGFRα突变，包含涉及到第18外显子D842V突变的胃肠道间质瘤。
根据评定瑞普替尼四线医治GIST的重要III期INVICTUS(NCT03353753)科学研究的效果数据信息、INVICTUS和I期科学研究的安全系数数据信息。INVICTUS是一项任意(2:1)、双盲实验、安慰剂对照科学研究，共入组了129例以往已接纳多种多样治疗法(最少包含伊马替尼、舒尼替尼、瑞戈非尼)的末期GIST病人，评定了瑞普替尼相对性于安慰剂效应的功效和安全系数。
2019年8月发布的数据显示，科学研究做到了关键终点站：与安慰剂效应组对比，瑞普替尼医治组无进度生存率明显增加(负相关PFS:6.3个月 vs 1.0个月)、病症进度或身亡风险性明显减少85%(HR=0.15.p<0.0001)。主次终点站总生存率(OS)层面，瑞普替尼医治组及安慰剂效应组对比明显增加(负相关OS:15.1个月 vs 6.6个月)、身亡风险性减少64%(HR=0.36.为名p=0.0004);特别注意的是，安慰剂效应组的OS数据信息包含接纳安慰剂效应医治病况进度后转为瑞普替尼医治的病人数据信息。另一个主次终点站总减轻率(ORR)层面，瑞普替尼医治组及安慰剂效应组对比大幅度提高(ORR:9.4% vs 0%，p=0.0504)。
安全系数层面，最多见的副作用(>20%)为掉发、疲惫、恶心想吐、腹疼、严重便秘、肌疼、拉肚子、食欲不佳、掌跖血细胞觉得出现异常综合症(PPES) 、恶心呕吐。在接纳瑞普替尼医治的病患中，造成永久性断药的副作用产生在8%的病患中，因副作用造成的使用量终断产生在24%的病患中，因副作用造成的使用量降低出现在7%接纳秦洛克斯医治的病患中。
