维利帕尼Veliparib是艾伯维产品研发的一种内服的PARP缓聚剂。PARP是身体内一种修补体细胞DNA损伤的内源酶。除一切正常体细胞外，PARP还能够修补肿瘤干细胞的DNA损伤，协助肿瘤干细胞在身体生存。除此之外，维利帕尼Veliparib还能够提高医治DNA损伤的敏感性，如化疗和放疗（RT）。当Veliparib与放化疗及其几类细胞毒性药品协同运用于不一样实体瘤时，比只用放疗化疗实际效果更强。先前，PARP缓聚剂Veliparib早已得到英国FDA孤儿药资质评定。
1、维利帕尼Veliparib单药治疗发作卵巢癌：客观缓解率为40%
该科学研究列入88例发作卵巢癌患者。在其中60例为BRCA1或2突变，28例患者为BRAC野生型。强烈推荐的II期使用量（R2PD）为400mg,在较大承受使用量（MTD）下，客观缓解率为40％，BRCA突变患者的临床医学获益率（CBR）为68％。在BRCA WT患者中，客观缓解率仅为4％，临床医学获益率是38％。Veliparib药物半衰期创建在5.2钟头。最多见的副作用是恶心想吐，疲惫和网织红细胞降低。
2、维利帕尼Veliparib单药治疗gBRCA突变卵巢癌：客观缓解率为35%
II期GOG280科学研究，评定Veliparib医治germline-BRCA（gBRCA）突变的发作卵巢癌患者的功效。该科学研究列入50例BRCA突变创伤性卵巢癌，接纳Veliparib 400mg,一天两次医治，在其中60％的患者耐铂，72％的患者接纳过两到三次医治。
总体群体的客观缓解率为26％，铂类耐药性患者的客观缓解率为20%和铂类比较敏感患者的客观缓解率为35%，2组中间无统计学差异。中位无进度生存率（PFS）为8.11个月（范畴0.43-19.55个月），中位总生存率（OS）为19.7个月（范畴2.3-19.7）。最多见的2级毒副作用是疲惫（26％），缺铁性贫血（14％）和消化道（恶心想吐和恶心呕吐，各自为46％和18％）。
3、维利帕尼Veliparib单药治疗多段医治错误的卵巢癌：客观缓解率为44%
I/II期检验的結果讨论了Veliparib医治45例通过多段医治不成功（医治中位数为4线）的gBRCA突变的卵巢癌患者中的功效。Veliparib的使用量为300mg,一天两次。結果发觉，客观缓解率为44％，中位反映延迟时间为7.6个月，中位无进度生存率为5.6个月，总生存期为13.7个月，针对一部分铂比较敏感患者来讲均明显增加。特别注意的是，两位患者为不断反映者，各自再次医治3年和4年。观查到的最普遍毒副作用是缺铁性贫血，疲惫，恶心想吐和恶心呕吐。与奥拉帕利和Rucaparib对比，Veliparib的血液学不良反应（AEs）较低，与Niraparib非常。
4、维利帕尼Veliparib协同卡铂和吉西他滨，客观缓解率为68.9%
该科学研究征募了75名没法摘除或肿瘤转移实体瘤的患者，在其中卵巢癌患者54例，67％为gBRCA突变。这种患者未接纳超出2种以往治疗方案。第1天Veliparib,卡铂AUC4，第1天宇第8天吉西他滨800mg/m2，21天一个疗程，随后用Veliparib保持医治。
在安全层面，Veliparib最多见的3级和4级AE是中性化粒细胞减少症（56％）和血小板减少症（53％），总体毒副作用特点是可控性的。在这种患者中，gBRCA突变患者的无进度生存率为8.6个月，客观缓解率为68.9%，而gBRCA-WT无进度生存率为5.9个月，客观缓解率为42.8％。
