FDA咨询委员会支持Tazemetostat治疗上皮样肉瘤

根据药物制造商Epizyme,Inc.

的一份新闻稿,在一致投票中,FDA肿瘤药物咨询委员会赞成tazemetostat治疗转移性或局部晚期上皮样肉瘤患者的益处风险简介,这些患者没有资格接受治疗性意图手术.

根据Epizyme,Inc.的一份新闻稿,FDA的肿瘤药物咨询委员会(ODAC)一致赞成tazemetostat治疗转移性或局部晚期上皮样肉瘤(ES)患者的益处风险分析,这些患者没有资格接受治疗性意图手术。,药品生产商。

泰泽美托司的新药申请(NDA)目前正接受FDA的优先审查。目标行动日期为2020年1月23日。该保密协议是根据2019年美国临床肿瘤学会(ASCO)年会上提交的第二阶段数据提交的。

“今天的ODAC结果是朝着解决ES患者的关键需求迈出的重要一步,”Epizyme总裁兼首席执行官Robert Bazemore说。“如果获得批准,我们将有机会改变这种毁灭性癌症患者的治疗方式……”

在正在进行的第二阶段试验(NCT 02601950)中,62例ES患者中,经试验、口服、一级EZH2抑制剂的总有效率(ORR)为15%(n=9),所有患者确认部分回复。疾病控制率为26%,中位缓解时间尚未达到(7.1+到103+周)。中位总生存期为82.4周(95%可信区间,47.4至不可估计)。

根据在2019年ASCO年会上提出的研究结果,任何级别最常见的不良事件(AEs)包括疲劳(39%)、恶心(35%)和癌症疼痛(32%)。10名患者(13%)出现3级或更高级别的治疗引起的不良事件,包括贫血(6%)和体重下降(3%)。停药率为1.7%。未发生与治疗相关的死亡。

这项多中心、开放性试验纳入了62例局部晚期或转移性肿瘤患者,这些患者的肿瘤缺乏INI1表达。患者接受治疗前的中位数为1(范围0-9)。Tazemetostat每日两次,每次800毫克,每次28天,试验中包括

,患者的心电图表现状态必须为0、1或2,预期寿命至少为3个月。他们还必须患有恶性肿瘤,没有标准的治疗方法,或在批准的治疗后复发/难治,在研究开始前6个月内进展。先前接受过EZH2抑制剂或其他药物治疗的患者被排除在试验之外。

这种罕见且侵袭性强的软组织肉瘤的特征是INI1蛋白的丢失。最常见的情况是,患者的诊断年龄在20至40岁之间,患者很少活过5岁以上的初步诊断ES。已知该病在复发或转移后会变得更具侵袭性,转移性疾病的生存期通常为1年或更短。

“我们对ODAC一致支持tazemetostat在ES中的益处风险感到非常高兴,我们感谢肉瘤医生和他们的医疗团队、倡导者、护理者,尤其是ES患者给予的巨大支持,”Epizyme首席医疗官Shefali Agarwal说。“我们相信所有数据的强度,包括观察到的持久反应和疾病的稳定性、安全性和耐受性,是tazemetostat对该病患者的显著特征。

参考:

Epizyme宣布FDA咨询委员会一致投票支持tazemetostat治疗上皮样肉瘤患者[新闻稿]。马萨诸塞州剑桥:商业通讯社;2019年12月18日。https://bwnews.pr/2Z0RG7g。2019年12月18日访问。