根据药物制造商Epizyme，Inc.
的一份新闻稿，在一致投票中，FDA肿瘤药物咨询委员会赞成tazemetostat治疗转移性或局部晚期上皮样肉瘤患者的益处风险简介，这些患者没有资格接受治疗性意图手术.
根据Epizyme，Inc.的一份新闻稿，FDA的肿瘤药物咨询委员会（ODAC）一致赞成tazemetostat治疗转移性或局部晚期上皮样肉瘤（ES）患者的益处风险分析，这些患者没有资格接受治疗性意图手术。，药品生产商。
泰泽美托司的新药申请（NDA）目前正接受FDA的优先审查。目标行动日期为2020年1月23日。该保密协议是根据2019年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上提交的第二阶段数据提交的。
“今天的ODAC结果是朝着解决ES患者的关键需求迈出的重要一步，”Epizyme总裁兼首席执行官Robert Bazemore说。“如果获得批准，我们将有机会改变这种毁灭性癌症患者的治疗方式……”
在正在进行的第二阶段试验（NCT 02601950）中，62例ES患者中，经试验、口服、一级EZH2抑制剂的总有效率（ORR）为15%（n=9），所有患者确认部分回复。疾病控制率为26%，中位缓解时间尚未达到（7.1+到103+周）。中位总生存期为82.4周（95%可信区间，47.4至不可估计）。
根据在2019年ASCO年会上提出的研究结果，任何级别最常见的不良事件（AEs）包括疲劳（39%）、恶心（35%）和癌症疼痛（32%）。10名患者（13%）出现3级或更高级别的治疗引起的不良事件，包括贫血（6%）和体重下降（3%）。停药率为1.7%。未发生与治疗相关的死亡。
这项多中心、开放性试验纳入了62例局部晚期或转移性肿瘤患者，这些患者的肿瘤缺乏INI1表达。患者接受治疗前的中位数为1（范围0-9）。Tazemetostat每日两次，每次800毫克，每次28天，试验中包括
，患者的心电图表现状态必须为0、1或2，预期寿命至少为3个月。他们还必须患有恶性肿瘤，没有标准的治疗方法，或在批准的治疗后复发/难治，在研究开始前6个月内进展。先前接受过EZH2抑制剂或其他药物治疗的患者被排除在试验之外。
这种罕见且侵袭性强的软组织肉瘤的特征是INI1蛋白的丢失。最常见的情况是，患者的诊断年龄在20至40岁之间，患者很少活过5岁以上的初步诊断ES。已知该病在复发或转移后会变得更具侵袭性，转移性疾病的生存期通常为1年或更短。
“我们对ODAC一致支持tazemetostat在ES中的益处风险感到非常高兴，我们感谢肉瘤医生和他们的医疗团队、倡导者、护理者，尤其是ES患者给予的巨大支持，”Epizyme首席医疗官Shefali Agarwal说。“我们相信所有数据的强度，包括观察到的持久反应和疾病的稳定性、安全性和耐受性，是tazemetostat对该病患者的显著特征。
参考：
Epizyme宣布FDA咨询委员会一致投票支持tazemetostat治疗上皮样肉瘤患者[新闻稿]。马萨诸塞州剑桥：商业通讯社；2019年12月18日。https://bwnews.pr/2Z0RG7g。2019年12月18日访问。
