小剂量普纳替尼医治胃肠道间质瘤的II期临床试验結果如下所示：
虽然伊马替尼（Imatinib）对大部分肿瘤转移胃肠道间质瘤（GIST）有长期性功效，但最后进度和后期医治与疾病控制的延迟时间有关。普纳替尼（Ponatinib）是一种合理的KIT缓聚剂，对KIT第17外显子的继发性基因突变，包含相对高度耐药性的D816基因突变具备较强的抑制效果。根据使用量依赖感毒副作用曲线图，大家评定小剂量（30mg）普纳替尼对KIT基因突变GIST复治病人的安全系数和功效。大家在这里汇报全部序列的安全系数数据信息和方案中后期剖析中最后一个序列的初次功效数据信息。
此项好几个核心的2期实验（NCT 03171389）征募了伊马替尼（A/B组：血液转录组测序欠缺/存有KIT外显子13/14基因突变）或伊马替尼、苏尼替尼和雷戈拉非尼（C组）医治后进度为末期、不能摘除GIST的病人。患者在每4周为一个周期时间内每日内服普纳替尼30mg.关键终点站是依据mRECIST1.1规范测量的第16周的临床医学获益率。
截至2020年1月31日，39例病人[男士25例，女士14例，负相关年纪60（38-86）岁]可开展安全系数剖析。负相关治疗过程为65（14 – 699）天。66.7%的病人观查到3/4级不良反应，最多见的是痛疼（10/39）、血压高（6/39）、GGT（γ-谷氟苯转酞酶）或淀粉酶上升（二者5/39）和发烫（3/39）。
观查到一例独特的不良反应（心肌梗塞，评定与科学研究药品不相干），20/39病人最少发生1例比较严重不良反应（6/39很有可能与普纳替尼相关）。在最中后期的观查中，有20名病人可以开展功效评定。临床医学获益率是35%（CI 15.4-59.2%）。负相关无进度生存率为86天，单一病人不断减轻（75%四分位数210天，较大420天）。
每天一次30mg 普纳替尼医治GIST是可以承受的，其毒副作用与GIST中采用的别的TKIs非常。3/4级不良反应多见血压高或没有症状的但检验数据信息上升，静脉血栓堵塞事情罕见。在欠缺取代治疗方案的比较严重预备处理病人人群中，临床医学效果明显。包含预测性微生物标识物以内的近期剖析必须开展。
