威罗非尼,别名威罗菲尼,是适用不可以摘除或迁移的BRAF V600E基因突变的黑素瘤病人的医治的一款靶向治疗药物,由英国罗氏Plexxikon企业研制开发生产制造,威罗非尼为ATP竞争及交叉性BRAF缓聚剂,可高效抑止BRAF V600突变体,对携有BRAF V600突变体的黑素瘤细胞株的IC50为60~450nmol/L.威罗非尼根据抑止BRAF,阻隔有丝分裂原活性蛋白激酶(MAPK)转录因子,抑止致癌物质遗传基因活力,进而抵制无法控制的恶性肿瘤细胞分裂,提游行示威罗非尼并不影响到一切正常细胞分化。
有关功效:长期性对服食威罗非尼病人的随诊表明,威罗非尼用以具备BRAFV600基因突变的迁移黑素瘤病人,负相关无进度存活時间(PFS)做到5.3个月,更令人震惊的是,威罗非尼组有48%的病人恶性肿瘤明显变小。除此之外,威罗非尼做为内服靶向治疗药物,较少发生因副作用而产生终止服药的状况。根据此,威罗非尼于2011年在赴美上市,2017年在我国发售,适用范围为用以医治BRAFV600基因突变呈阳性的没法手术治疗摘除或肿瘤转移黑素瘤。在海外,还被准许用以医治脂类性肉芽肿性炎病和郎格罕组织细胞体细胞增生症。这表明威罗非尼的功效是通过实验说明的,在治疗效果上也是较为满意的。
有关适用范围:2011年10月被准许用以BRAF V600基因突变呈阳性的不能摘除或迁移黑素瘤病人,不建议野生型BRAF黑素瘤病人应用;2012 年 2 月,欧洲委员会也准许了罗氏公司威罗非尼(vemurafenib)用以医治成年人 BRAF V600 基因突变呈阳性、经手术治疗不可以摘除或转移的黑素瘤;纽约时间2017年11月6日,FDA扩张了威罗非尼(vemurafenib)的适用范围,用以一种罕见病Erdheim-Chester病(ECD)中存有遗传基因BRAF V600基因突变的成人病人的医治,该药品也变成第一个医治ECD的药品。威罗非尼除开能医治黑素瘤之外还可用以医治肝癌。临床研究表明,威罗非尼针对有BRAFV600基因突变的肺腺癌病人,无论是曾接纳过医治或是沒有进行过医治的病人,都是有令人比较令人满意的功效。