FDA优先考虑UGN-101治疗低级别上尿路上皮癌

美国食品药品管理局(FDA)在一份新闻稿中宣布,对UGN-101的新药申请给予优先审查,该新药用于治疗低级别上尿路上皮癌患者.

美国食品和药物管理局已经批准了对UGN-101(丝裂霉素凝胶)新药申请(NDA)的预先审查指定,该新药用于治疗上尿路上皮癌(LG-UTUC),UroGen制药有限公司在一份新闻稿中宣布,

如果保密协议得到批准,丝裂霉素的研究药物制剂将是LG-UTUC患者的第一个非手术治疗选择。探员之前接受过孤儿药,快车道,FDA对LG-UTUC治疗的突破性指定。

“FDA对UGN-101的申请受理和优先审查是我们开拓新疗法以改善特殊癌症和泌尿系统疾病患者护理任务的一个重要里程碑,”总裁Liz Barrett说以及UroGen的首席执行官。“对于LG-UTUC患者,有一个明显的未满足的更好的治疗选择的需求,因为目前的护理标准涉及肾的外科切除或重复的内镜肿瘤切除。”

的命名是基于第三阶段奥林巴斯试验的数据。这项关键的、开放标签的单臂研究评估了UGN-101治疗LG-UTUC患者的安全性、耐受性和肿瘤消融效果。

根据OLYMPUS试验的结果,完全缓解率(CR)为59%。随访6个月后,89%的患者仍有反应,随访12个月后,84%的患者在原发性疾病评估(PDE)后反应持久。估计复发时间为13.0个月,

经医生评估,34例患者在基线检查时有内镜下无法切除的肿瘤,其中20例患者在PDE时达到CR,

最常见的治疗紧急不良事件(TEAEs)包括输尿管狭窄、尿路感染、血尿、腰痛、排尿困难、肾功能损害、肾积水和频率。大多数TEAEs是暂时性的,严重程度从轻度到中度。最常见的3级TEAEs为输尿管狭窄(8.5%)和血尿、腰痛、尿路感染(各3%)。此外,发生了1次4级硬膜下血肿。

涉及肾脏或泌尿道的不良事件发生率为67%,其中50%的患者需要临时放置输尿管支架,23%的患者需要长期放置输尿管支架,4%的患者需要肾输尿管切除术。

,在美国和以色列的多个地点登记了74名患者。患者通过标准导管每周安装6次UGN-101。患者在最后一次安装后大约4到6周接受PDE,以确定CR的发生率,这是研究的主要终点。在PDE时间点达到CR的患者接受长达1年的随访,以确定研究药物的耐用性。

将被纳入试验,患者必须有天真或复发的无创性LG-UTUC和至少1个小于15 mm的可测量乳头状LG肿瘤。如果患者在第一次研究访视后6个月内接受过卡介苗治疗尿路上皮癌,或在靶区以外的其他地方有未经治疗的并发尿路上皮癌,他们不能被纳入研究。

FDA已经制定了处方药收费法案日期:2020年4月18日。目前,该公司有望在2020年年中推出用于治疗LG-UTUC的UGN-101。

参考文献:

UroGen Pharma宣布FDA对UGN-101的美国新药申请(NDA)的申请受理和优先审查[新闻稿]。纽约:UroGen制药有限公司;2019年12月19日。https://bwnews.pr/2Z2klJh。访问日期:2019年12月19日。“