PI3K-Akt-mTOR转录因子在体细胞的生长发育、分裂、细胞凋亡等领域都激发着关键功效，其通道的关键三个连接点PI3K、AKT和mTOR已变成癌症治疗的重要靶点，靶向治疗这种连接点的差异种类的缓聚剂已经科学研究开发设计中， 阿培利司（BYL719）就是在其中一种PIK3CA可选择性缓聚剂。18年2月Journal of Clinical Oncology发表了1篇阿培利司单药治疗实体瘤的Ⅰa期科学研究結果，先前阿培利司与其它药品协同医治实体肿瘤的临床研究均表明出非常好的实际效果，可是阿培利司单药治疗的人体试验或是初次进行。
科学研究在2010年10月逐渐，是一项多核心、对外开放标识、使用量增长科学研究，共列入134例儿童病人。PIK3CA野生型患者共7例，在其中ER-/ HER2-乳癌5例（使用量增长环节1例，使用量扩张环节4例）。最多见的原发性恶性肿瘤位置有胸部（n = 36; 26.9％），结结肠（n = 35; 26.1％）和头颈（n = 19; 14.2％）。86例（64.1％）病人处在III期或IV期，全部病人均接纳过抗瘤医治。较大承受使用量（MTD）为400mg Qd和150mg Bid.在MTD /Ⅱ期强烈推荐使用量以后，开启扩大臂，以进一步评定药品安全系数和该使用量下的基本功效。在使用量增长环节（n=76），PIK3CA基因突变实体肿瘤病人接纳30~450mg Qd或120~200mg Bid的阿培利司医治。在使用量扩大环节，PIK3CA基因突变实体肿瘤病人（n=51）和PIK3CA野生植物、ER /HER2―乳癌病人接纳400mg Qd的阿培利司医治。治疗直到病症进度、发生不能承受的毒副作用、病人撤出科学研究或学者决策停止。截止到2015年2月5日，130例（97.0％）病人已断药，78.4％病人是由于病症进度。
恶性肿瘤总减轻率是6.0％（n = 8; 1例卵巢癌病人放任不管，直肠癌，乳癌，卵巢癌，肠癌和胃癌共7例病人一部分减轻）。70例（52.2％）病人病况平稳，在其中13例（9.7％）病人保持24周以上。病症率控制（病症反映、病症平稳）为58.2％。病症率控制最大的是直肠癌病人（100％，5/5）、次之是头颈癌（68.4％，19/13），ER /HER2-乳癌（60.9％; 23/14）。在使用量增长环节，共9例病人发生了使用量约束性毒副作用（DLT）。有9例病人的医治使用量达为450mg/d,在其中4例发生了3级恶心想吐或3级血糖高的DLT.有5例病人医治药量为200mg Bid,在其中4例发生血糖高的DLT.在低于400mg Qd的病患中未发觉DLTs.69例（51.5％）病人发生血糖高，在其中32例（23.9％）身患3/4级毒副作用。一共有57例病人（42.5％）产生与药品有关的3/4级不良反应（AEs），别的最多见的是恶心呕吐（3.0％）和疲惫（3.0％）。
总的来说，阿培利司单药治疗表明出普遍的使用量窗，小于MTD就早已表明出不错的实际效果。≥180mg Qd医治的病人均观查到病症平稳，≥270mg Qd均观查到客观性反映。1例卵巢癌的病人在150mg Bid使用量医治下放任不管。本分析中总体临床医学获益率（CBR）为15.7％。 PIK3CA突变ER / HER2-乳癌病人的负相关无进度生存率为5.5个月，CBR为17.4％。在以前阿培利司与氟维司群协同医治的Ⅲ期实验中，阿培利司使用量为300 mgQd（SOLAR-1; NCT02437318）。在本实验中，使用量低于在小于400mg时未发觉血糖高外的比较严重事情，但根据降低药品使用量、加上二甲双胍或甘精胰岛素均可以高效管理方法血糖高。
阿培利司医治末期实体肿瘤病人的病症率控制（DCR）为58.2％，在医治PIK3CA野生型、ER / HER2-乳癌病人和别的PIK3CA基因突变的末期实体肿瘤病人主要表现出令人振奋的抗瘤活力。先前科学研究觉得PI3K的活性方式是多通道的，尽管试着过PI3K缓聚剂独立医治，但临床医学实际效果特别比较有限，因此科学研究主要是聚集在相互用药。可是相互用药难以避免会发生药品毒副作用累加，怎样均衡药品中间的效果和毒副作用也是一个难点。阿培利司单药治Ⅰa期科学研究表明出喜人的抗瘤活力，大家希望它进一步的探究結果，可以为末期实体肿瘤病人产生更准确的結果。
