FDA授予CLR 131治疗淋巴浆细胞性淋巴瘤的孤儿药名称

根据药物开发公司Cellectar BioSciences,Inc.

的新闻稿,CLR 131是一种小分子、靶向磷脂药物结合物,已被FDA授予治疗淋巴浆细胞性淋巴瘤患者的孤儿药名称. .

根据Cellectar BioSciences,Inc.的一份新闻稿,小分子靶向磷脂药物结合物(PDC)CLR 131已被FDA授予孤儿药物名称(ODD),用于治疗淋巴浆细胞性淋巴瘤(LPL),Cellectar Biosciences公司总裁兼首席执行官詹姆斯·卡鲁索在一份声明中说:“1”

“FDA对LPL的孤立命名代表了CLR 131的第六个命名,并强调Cellectar公司致力于开发治疗方案有限、需求量大的罕见癌症的疗法。”。“CLR 131在我们正在进行的选择性B细胞淋巴瘤II期三叶草-1试验中显示了令人鼓舞的结果,该试验包括[LPL患者]。我们期待在近期内共享二期LPL临床数据。

二期三叶草-1试验是以临床受益率为主要终点,评估CLR 131治疗复发/难治性B细胞恶性肿瘤的安全性和有效性的研究。最近,Cellectar Biosciences,Inc.报告了这项研究中20名接受单剂量药物治疗的患者的数据。数据显示复发/难治性多发性骨髓瘤和B细胞淋巴瘤的总有效率(ORR)为30%,临床受益率为75%。此外,中位无进展生存期为4.5个月。研究人员称,2

CLR 131具有可耐受的安全性。2观察到的最常见的不良事件是细胞减少,如血小板减少、贫血、中性粒细胞减少和白细胞计数下降。也有血液学不良事件,但他们是预期的,并被认为是可管理的。2

开放标签,多中心,二期研究评估了3个剂量水平的CLR 131,其中包括一个剂量或2个分割剂量,31.25 mCi/m2CLR 131,或37.5 mCi/m2CLR 131。给药时间为第1天和第7天,静脉滴注30分钟。

三叶草1号患者组织学证实为多发性骨髓瘤、慢性淋巴细胞白血病、小淋巴细胞白血病、LPL、边缘区淋巴瘤、套细胞淋巴瘤、弥漫性大B细胞淋巴瘤(DLBCL),包括那些有DLBCL转化的。患者要求至少18岁,心电图表现状态为0-2,预期寿命至少为6个月。每位患者的实验室值要求为血小板≥100000/微升,白细胞计数≥3000/微升,中性粒细胞绝对计数≥1500/微升,血红蛋白≥9g/dL,肾小球滤过率≥30ml/min/1.73m2,丙氨酸转氨酶<3×正常上限(ULN),胆红素<1.5×ULN,国际标准化比率<2.5。如果患者因先前的治疗而产生持续的2级毒性,则将其排除在研究之外。然而,在某些情况下,允许具有稳定和可耐受的2级毒性的患者。个人也被排除在特定的先前治疗和可能干扰CLR 131治疗的条件下。

二期三叶草-1试验正在积极招募患者。这项研究的估计入学人数为80人。三叶草-1计划于2020年3月结束。

CLR 131先前被FDA批准用于治疗多发性骨髓瘤。该药物还有来自欧盟委员会的名称,以及神经母细胞瘤、横纹肌肉瘤、骨肉瘤、尤因肉瘤的名称。

三叶草-1将提供7年的市场专营权,增加FDA的参与和援助,某些研究的税收抵免,研究补助金,以及对LPL适应症的新药申请使用者费用的豁免。

参考

Cellectar收到淋巴浆细胞淋巴瘤(LPL)中CLR 131的孤立药物名称[新闻稿]。新泽西州弗洛勒姆公园:Cellectar Biosciences,Inc;Ja