带上FLT3內部串连反复编码序列(ITD)的亚急性髓系白血病(AML)病人愈后差、易发作。Richard F. Schlenk等人进行一II期的假定转化成实验,研究加强放化疗协同多靶向治疗蛋白激酶缓聚剂米哚妥林医治,接着再给予异遗传基因造血干细胞移殖(alloHCT)和单药保持医治12个月是不是行得通,对无进度生存期(EFS)是不是有积极主动危害。
科学研究工作人员共征募了284位18-70岁新诊断的带上FLT3-ITD的AML病人完成医治,在其中198位是年青人(18-60岁),86位老人(61-70岁)。诱发放疗后的放任不管(CR)率(包含CR伴一部分血液学修复[CRi])达76.4%(年青人75.8%、老人77.9%)。绝大多数CR/CRi的病人(72.4%)进一步接纳alloHCT医治。97位(34%)病人开展保持医治,在其中75位是在alloHCT后,22位是在选用高使用量阿糖胞苷(HiDAC)推进医治后;保持医治的中位时间分别是9个月(alloHCT)和10.5个月(HiDAC);提早停止大多数是是非非发作要素(肠胃毒副作用和感柒)。年青病人的2年的EFS和整体成活率分别是39%(95% CI 33-47%)和34%(95% CI 24-47%),而老年人病人的分别是53%(95% CI 46-61%)和46%(35-59%)。
将EFS与5个创新性实验中的415位历史时间对比开展数据分析表明,米哚妥林医治可明显增强病人的EFS(风险比[HR]0.58;95% CI 0.48-0.70,p<0.001)。