依维替尼(IVO,AG-120)是一款靶向治疗IDH1基因突变的药品,曾于2018年7月得到FDA准许用以医治IDH1呈阳性的发作或不易治亚急性髓体细胞败血症。2021年3月2日,学者早已将依维替尼医治胆管癌适用范围的填补药物申请办理递交给FDA审核。
依据发布于《柳叶刀》杂志期刊上的探究結果,与安慰剂效应对比,IDH1缓聚剂依维替尼可以将IDH1突变胆管癌病人的病症进度或身亡的风险性减少63%。数据显示,接纳依维替尼医治的病人病症率控制为53%,而接纳安慰剂效应医治的病人病症率控制为28%。接纳依维替尼医治的病人负相关总生存率为10.8个月,6个月存活率为67%,12个月生存率为48%。接纳安慰剂效应医治的病人,负相关总生存率9.7个月,6个月存活率为59%,12个月生存率38%;但在清除半途转到依维替尼医治组的病人之后,接纳安慰剂效应医治的病人6个月存活率仅有46%,12个月时沒有病人再次应用安慰剂效应,因而没法测算存活率。
在2021年ASCO消化道恶性肿瘤交流会(ASCO GI)上,学者公布了依维替尼医治胆管癌的Ⅲ期ClarIDHy科学研究最后結果。其数据显示,接纳依维替尼医治的病人,负相关总生存率10.3个月,接纳安慰剂效应医治的病人,负相关总生存率仅7.5个月。除此之外,在科学研究的历程中,安慰剂效应组里有70%的病人被调节至依维替尼医治组里接纳靶向治疗药物的医治。