什么是少见肿瘤？从患病率看，6/100000下列的恶变肿瘤；从病发量看，少见肿瘤病发数量约占全部肿瘤总数的10%，换句话说，在我国每一年兴新肿瘤患者约300万例，那麼少见肿瘤患者竟高达30万！那样来看，“少见肿瘤”并不罕见。现阶段，急待合理的诊治方式和新式医治药品处理少见肿瘤医治的一大难点。
血管肉瘤是一种稀有的血管性肿瘤，是软组织肉瘤中极具侵蚀性的乳头瘤病毒之一。对于血管肉瘤一些细胞毒性放化疗、靶向药物治疗、免疫疗法协同计划方案的临床研究，表明了不错的結果。除开传统式的细胞毒性抗肿瘤药物外，酪氨酸激酶缓聚剂（TKI）也被用以医治血管肉瘤。在其中培唑帕尼（Pazopanib）做为一种多靶点TKI,对VEGFR、PDGFR、KDR都有着显著的抑制效果，在血管肉瘤患者中也表明出其功效优点。在EORTC开展的一项血管肉瘤回顾性分析剖析中，包含40例接纳培唑帕尼医治的血管肉瘤患者，大部分患者接纳培唑帕尼二线及二线以上医治，观查到mPFS为3个月（95%CI 2.1�4.4）和mOS 9.9个月（95%CI 6.5�11.3）。另有一项小规模纳税人回顾性分析也表明了相似的結果，6例血管肉瘤患者mPFS为132天，5例肌肤血管肉瘤患者的mPFS为94天，在其中2名患者做到PR,2名患者达到SD.
培唑帕尼是一种可以根据内服完成微生物运用的、对于毛细血管表皮细胞生长因子（VEGF）蛋白激酶(VEGFR)-1、-2、-3，血细胞演化细胞生长因子蛋白激酶（PDGFR）-α、-β，及其干细胞生长因子蛋白激酶（c-Kit）的三磷酸腺苷（ATP）-竞争酪氨酸激酶缓聚剂(TKI)。用以多种多样癌症的治疗，现阶段已被美国食品和药物管理局（FDA）、欧洲地区药物管理处（EMA）、国家药监局（NMPA,原CFDA）以及他主管机构准许作为末期肾细胞癌（RCC）或晚期软组织肉瘤（STS）患者的医治。
有关培唑帕尼的给药方式，依据身体药动学結果，强烈推荐剂量为800 mg,内服每日一次。依据食材对新陈代谢危害的結果，应在餐前最少1钟头或餐后最少2钟头服用，而且一整片自来水吞食，不可压碎服用。假如错过了一次剂量，但间距下一次剂量不上12钟头，则不补服。不论是提升或减少剂量，应按200 mg的力度，根据个人耐受力逐渐开展，以探寻副作用，培唑帕尼剂量不可超出800mg.
针对一些独特患者群体，例如，肾功能受损的患者，预估肾功能受损不容易危害培唑帕尼曝露，针对肌酐清除率≥30ml/min的患者不用调节剂量。由于未有将培唑帕尼用以中重度肾功能衰竭患者及接纳腹膜透析或血液透析患者的工作经验，因此不建议培唑帕尼用以这种患者。此外，针对轻微肝功能异常（根据ALT和总胆红素指标值分辨）患者，不用调节剂量。轻中度肝功能异常患者的培唑帕尼给药剂量应降至每日200mg.中重度肝功能异常（总胆红素>3xULN,无论ALT水准怎样）患者的服药数据信息不够，因而不建议培唑帕尼用以中重度肝功能异常患者。
人群PK实体模型数据显示，年纪、种族、胎儿性别和重量对培唑帕尼PK均无危害。毒理学实验表明，该药不可以用以2岁以内的小儿科患者。在小动物中完成的临床前研究已表明生殖系统毒副作用。假如怀孕期内应用培唑帕尼，或者假如患者接纳培唑帕尼医治期内怀孕，应向患者表述对胎宝宝的潜在的伤害。也应提议有孕期几率的女士在接纳培唑帕尼医治期内避孕措施。
身体之外科学研究表明，培唑帕尼在人们肝部颗粒身体内空气氧化新陈代谢关键由CYP3A4受体，CYP1A2和CYP2C8起主次功效。因而，在药品相互影响层面，CYP3A4的缓聚剂和诱导剂会更改培唑帕尼的新陈代谢，应防止与此同时应用培唑帕尼与强力CYP3A4缓聚剂或CYP3A4诱导剂。
副作用
在二项科学研究的我国群体結果中，最普遍副作用为血压高（60%）、拉肚子（52%）、手足综合征（48%）、头发色调更改（43%）、ALT上升（41%）、AST升高（38%）、疲惫（39%）、食欲不佳（38%）、蛋白尿（36%）、白细胞减少症（30%）、中性化粒细胞减少症（24%）、单核细胞记数降低（23%）、血小板减少症和血小板计数减少（21%）。
培唑帕尼的发售后工作经验和发售后检测（PMS）科学研究中汇报的不良反应与培唑帕尼临床研究中汇报的不良反应类似，如拉肚子、血压高、疲惫和肝酶上升（ALT和/或AST）。因此，提议对任何应用培唑帕尼的试验者均开展肝功检查。在应用培唑帕尼医治以前应充足地操纵血压值，且在医治进行后尽快（不超过1周）检测患者是不是发生血压高，以后开展经常检测以保证 血压值获得操纵。
