鲁索替尼（ruxolitinib ，Jakavi）是一种内服JAK1和JAK2酪氨酸激酶缓聚剂，于2012年8月获欧盟国家准许，用以医治初级或高风险骨髓纤维化，包含原发性骨髓纤维化，真性红细胞增多症后骨髓纤维化和原发性血小板增多症后骨髓纤维化。现阶段，鲁索利替尼Jakavi已获全世界50好几个我国准许，包含欧盟国家、澳大利亚和一些亚洲地区、南美洲和南美国家。
STUDY2 (NCT00934544)是一项对219例患者的对外开放标识任意科学研究。入组患者的群体特点为：中位年纪66岁，在其中52%的患者年纪超过65岁；57%为男士；53%的患者为原发性MF,31%为真性红细胞增多症后MF,16%为原发性血小板增多症后MF；21%的患者在8个星期内接纳了血细胞静脉注射；血红蛋白浓度中位数为10.4g/dL,血细胞中位数为236×10^9/L；患者的中位可碰触的脾长短在肋缘下15CM，70%的患者的脾长短在肋缘下10CM或以上。根据MRI或CT精确测量，患者的中位脾容积为2381 cm3(范畴为451 cm3到7765 cm3)。
【使用方法使用量】
（1）对血小板计数超过200/μL患者，Jakavi的逐渐使用量是20 mg内服每日2次给药，而对血小板计数100/μL和200/μL间患者15 mg每天2次。
（2）起止用鲁索利替尼Jakavi医治前开展彻底血细胞计数。监控彻底血细胞计数s 每2至4周直到使用量防老化。对血小板计数降低调节使用量。
（3）依据反映提升使用量和因强烈推荐至较大每日2次25 mg.如脾脏无减少或病症无改进6个月后停止。
此次实验关键功效终点站为经MRI或CT精确测量，48周时脾脏容积较基准线降低35%或大量的患者占比，主次终点站是以基准线到第24周，MRI或CT精确测量的脾脏容积降低35%或大量的患者占比。
实验结果显示，STUDY1实验中，2组患者（鲁索替尼 VS 安慰剂效应）在第24周MRI或CT精确测量的脾脏容积较基准线降低35%或以上的患者占比为42% VS<1%。
STUDY2实验中，2组患者（鲁索替尼 VS 安慰剂效应）在第48周MRI或CT精确测量的脾脏容积较基准线降低35%或以上的患者占比为29% VS 0%。
STUDY1实验中，2组患者（鲁索替尼 VS 安慰剂效应）总病症得分减少50%或以上的患者占比为46% VS 5%。
STUDY1实验中，2组患者（鲁索替尼 VS 安慰剂效应）的1年存活率为91% VS 84%，2年生存率为80% VS 69%，3年存活率为70% VS 61%。
STUDY2实验中，2组患者（鲁索替尼 VS 安慰剂效应）的1年存活率为96% VS 94%，2年生存率为86% VS 81%，3年存活率为79% VS 59%。
