2021年6月7日，英国FDA公布，加快准许渤健（Biogen）企业研发的阿尔茨海默症（AD）单抗治疗法Aduhelm（aducanumab）发售。这也是FDA自2003年至今，初次准许治疗AD的疗法，也是第一款FDA准许的靶向治疗AD潜在性疾病机理的疗法。先前，FDA已授于Aduhelm快速路资质（FTD）。
AD是一种不可避免的、渐行性的人脑病症，它会逐渐毁坏人的记忆和逻辑思维能力，最后毁坏实行简单任务的工作能力。尽管AD的主要发病原因尚不彻底清晰，但它的特性是人脑的转变，包含木薯淀粉样斑点和神经原化学纤维缠结，造成神经细胞以及联络的缺失。这种转变危害一个人的记忆和思考问题工作能力。
Aduhelm的功效在二项III期临床研究：EMERGE（研究1）和ENGAGE（研究2）中对阿尔茨海默症初期环节（轻微认知功能障碍和轻微痴呆症）患者开展评定，并确定存有淀粉样蛋白病理学。这也是二项双盲实验、任意、安慰剂对照、平行面组实验。仍在一项双盲实验、任意、安慰剂对照、剂量范畴IB期研究 PRIME（研究3）中分析了 Aduhelm的实际效果。在这种研究中，Aduhelm自始至终表明出减少淀粉样蛋白斑点的剂量和時间依赖感功效（ENGAGE为59%，EMERGE为71%，PRIME为61%）。
在研究1和2中，列入患者的临床医学痴呆症得分（CDR）为0.5，精确性成套设备神经系统心态测试（RBANS）的延迟时间记忆力指数值得分≤85分，简单智商情况查验评定量表（MMSE）得分成24-30分。在研究3中，列入患者的CDR得分为0.5或1.0，MMSE评分为20-30分。
在此项研究中，1638例患者任意1:1:1接纳Aduhelm低剂量、高剂量或安慰剂效应治疗。基线时，患者的年龄为71岁，范畴为50-85岁。488例患者被列入木薯淀粉样正电子放射性计算机断层扫描（PET）成像亚组研究。在其中，302例在第78周开展了评定。关键功效终点站是第78周时临床医学痴呆症得分总数评定量表（CDRSB）与基线对比的转变。主次功效终点站包含第78周时MMSE得分与基线对比的转变，第78周时阿尔茨海默病评定评定量表-认知能力评定量表（ADAS-Cog 13）与基线对比的转变，及其阿尔茨海默病平常生活能力表（ADL）与基线对比的转变。
生物标志物终点站为第78周时，研究统计显示，Aduhelm高剂量组 VS 安慰剂效应治疗组的β-木薯淀粉样体PET规范化摄入参考值（SUVR）的基线水平为1.383 VS 1.375，治疗后的基线水平为-0.264 VS 0.014；木薯淀粉样PET成像的基线水平为85.3 VS 83.5，治疗后的基线水平为-60.8 VS 3.4，这表明接纳Aduhelm高剂量治疗的患者淀粉样蛋白堆积降低了71%。
脑组织（CSF）中的磷酸化Tau蛋清（p-Tau）的基线水平为100.11pg/mL VS 72.55pg/mL,治疗后的基线水平为-22.93pg/mL VS -0.49pg/mL；脑组织中的总Tau蛋清（T-Tau）的基线水平为686.65pg/mL VS 484.00pg/mL,治疗后的基线水平为-112.44pg/mL VS -0.39pg/mL.
总的来说，在研究1中，Aduhelm高剂量组可降低临床医学衰落。从基线转变看来，与安慰剂效应对比，Aduhelm高剂量组治疗成效显著，且有益于全部预先指定的亚组患者。在研究1中，观查到Aduhelm高剂量组到全部次级线圈功效终点站点评上与安慰剂效应有统计学差异。治疗实际效果的可能有益于Aduhelm在大部分预先指定的亚组的主次功效终点站。
