PTC治疗法企业,已经向监督机构申请办理,提升Emflaza(地夫可特)对于5岁前少年儿童应用。Emflaza在两年前的2017年2月得到了英国食品类药品监管局(FDA)的准许,治疗5岁以上身患渐行性肌营养不良症(DMD)的病人,无论基因突变种类。
这也是一项法国832例DMD患者,历经10年的科学研究。研究表明:在这里组病人中,骨折的发病率为17.7%,高过一切正常少年儿童的4倍;非椎体骨折发病率为13.5%;椎体骨折发生率为6%,高过一切正常少年儿童525倍;2%病人与此同时有椎体骨折和非椎体骨折。与“强的松”对比,每日服食“地夫可特”更非常容易,也更早产生骨折。因而,在挑选生长激素后,必须留意各种各样激素的副作用,加强防范各种风险性的产生。
全部的直接证据均表明,生长激素针对DMD治疗是合理的,可以减缓病症的进度,更好的生活品质与增加存活時间。在药品挑选上,近些年有研究表明,“地夫可特(去氟可特)”比“强的松”具备更强一点的活动作用改进。
可是,“地夫可特”提升了白內障风险性,而“强的松”增胖更显著(规范使用量治疗12周,“地夫可特”治疗少年儿童均值增胖1.7kg,而“强的松”治疗病人提升3.2kg)。全新的研究表明:每日“地夫可特”治疗,比“强的松”治疗提升了骨折的风险性,与此同时也更危害少年儿童的个子生长发育。